En 2007, la réglementation européenne a défini une nouvelle classe de médicaments biologiques, les médicaments de thérapie innovante (MTI) avec pour objectif de clarifier et d’harmoniser les règles d’autorisation de ces produits en Europe ainsi que de faciliter leur mise à disposition auprès des patients. Les MTI regroupent les médicaments de thérapie cellulaire somatique et de thérapie génique, les médicaments issus de l’ingénierie cellulaire et tissulaire, chacun pouvant éventuellement être combiné à des dispositifs médicaux. Le règlement européen, en confirmant le statut de médicament à ces approches thérapeutiques introduit des dispositions spécifiques concernant le développement et les essais cliniques, la fabrication et la mise sur le marché de ces produits. Les MTI sont issus, pour la plupart, des avancées réalisées ces dernières années dans le domaine des biotechnologies ainsi que dans la connaissance de la biologie des cellules souches. Les applications cliniques sont nombreuses, essentiellement dans le domaine de l’hématologie et la cancérologie, mais aussi dans le domaine de la médecine régénératrice.

The European regulation introduced in 2007 a new class of biological products, named “Advanced Therapy Medicinal Products” (ATMPs) in order to clarify and harmonize the authorization rules of these products in Europe as well as to facilitate their availability for the patients. ATMPs include somatic cell therapy and gene therapy medicinal products, products derived from cellular and tissue engineering, possibly combined with medical devices. The classification of tissue or cell-based therapeutic approaches as medicinal products introduces specific legislation concerning their development and clinical trials, manufacture and marketing authorization. Most of the ATMPs come from the progress made in recent years in biotechnology and also in the knowledge of stem cell biology. The clinical applications are numerous, mainly in hematology and oncology, but also in the field of regenerative medicine.