L’offre des médicaments anticancéreux a été récemment bouleversée par l’arrivée sur le marché des inhibiteurs de points de contrôle. Actuellement, un anti-CTLA-4, deux anti-PD-1 et deux anti-PD-L1 sont autorisés dans l’Union Européenne, dans sept types de cancers différents. Le développement clinique de ces thérapies est encore en plein essor : en juillet 2017, plus de 1500 essais cliniques évaluaient des anti-PD-1, anti-PD-L1 et anti-CTLA-4 dans une vingtaine de localisations différentes et ce chiffre continue d’augmenter. À court terme en France, d’autres médicaments d’immunothérapie, les cellules CAR-T, viendront compléter cet arsenal thérapeutique. Ces immunothérapies apparaissent comme une véritable révolution dans le traitement de certains cancers. Néanmoins, de nombreux enjeux y sont associés notamment en termes d’identification des patients répondeurs, de bon usage tant du point de vue des stratégies thérapeutiques que de la sécurité d’emploi et de l’organisation des soins. En outre, les dépenses associées à ipilimumab, nivolumab et pembrolizumab sont conséquentes et ont presque triplé en un an, passant de 120 millions d’euros en 2015 à plus de 340 millions d’euros en 2016. Ceci conduit à s’interroger sur la capacité de notre système de santé à maintenir un accès équitable à l’innovation et aux meilleurs traitements pour tous les patients. Aussi, l’institut national du cancer a souhaité dédier son rapport annuel thématique sur ces immunothérapies innovantes, en ciblant plus particulièrement les inhibiteurs de points de contrôle et les cellules CAR-T, afin de produire un état des lieux et s’interroger sur les différents enjeux associés à ces thérapies.

The offer of anti-cancer drugs has recently been disrupted by the introduction of checkpoint inhibitors on the market. Currently, one anti-CTLA-4, two anti-PD-1 and two anti-PD-L1 are authorized in the European Union, in seven different types of cancer. The clinical development of these therapies is still in full swing: in July 2017, more than 1 500 clinical trials were evaluating anti-PD-1, anti-PD-L1 and anti-CTLA-4 drugs in about twenty different locations and this number continues to increase. In the short term in France, other immunotherapies, the CAR-T cells, will complete this therapeutic arsenal. These immunotherapies appear as a real revolution in the treatment of some cancers. Nevertheless, many issues are associated with these therapies, particularly regarding the identification of good responders, the proper use of these drugs including the management of therapeutic strategies and safety profile, as well as the organization of care. In addition, the expenses associated with ipilimumab, nivolumab and pembrolizumab are substantial and almost tripled in one year, going from 120 million euros in 2015 to more than 340 million euros in 2016. This raises the question of the ability of the current healthcare system to maintain equitable access to innovation and best treatments for all patients. For all these reasons, the French National Cancer Institute decided to dedicate its thematic annual report on these innovative immunotherapies, targeting in particular checkpoint inhibitors and CAR-T cells, in order to produce an inventory of current data and an analysis regarding the different issues associated with these therapies.