Traitement des angiofibromes chez les patients souffrant de sclérose tubéreuse de Bourneville par deux préparations topiques de rapamycine: une étude observationnelle rétrospective monocentrique - 15/01/19
Résumé |
Introduction |
L’objectif de notre étude était d’observer l’efficacité thérapeutique de 2 préparations de rapamycine topique solubilisées concentrées à 0,1 et 0,25 % en principe actif utilisées en vie réelle sur une population de patients souffrant de sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) et présentant des angiofibromes (AF).
Matériel et méthodes |
Une étude rétrospective en « vraie vie » a été menée. Les patients souffrant de STB étaient inclus s’ils étaient traités depuis au moins 9 mois. Deux préparations de crème de rapamycine à 0,1 et 0,25 % solubilisée dans du Transcutol® étaient utilisées. Un traitement d’attaque d’une application/j était initié, relayé au bout de 3 à 9 mois par un traitement d’entretien allant de 1 à 4 applications par semaine. Le Facial Angiofibroma Severity Index (FASI) et le décompte du nombre d’AF étaient effectués à chaque consultation.
Résultats |
Soixante-dix patients ont été inclus.
Parmi ces 70 patients, il y avait 32 enfants (17 filles et 15 garçons) et 38 adultes (18 femmes et 20 hommes). Vingt-six patients étaient traités par évérolimus systémique pour une cause néphrologique ou neurologique.
Les AF étaient initialement tous traités par la préparation à 0,1 %.
Parmi ce 70 patients, 68 amélioraient le FASI.
Une adulte présentait une amélioration clinique franche mais dût arrêter le traitement à cause d’irritations faciales induites par la préparation.
Un adulte présentait un échec avec la préparation à 0,1 %. La mise en place d’un traitement à 0,25 % permettait une amélioration significative.
Au bout de 9 mois, la préparation était appliquée:
– semaine pour 17 enfants;
– semaine pour les 15 autres;
– semaine pour 20 adultes;
– semaine pour les 18 autres.
Discussion |
La rapamycine topique a prouvé son efficacité dans le traitement des AF dans les récentes études contrôlées prospectives publiées. Dans notre étude, le rythme d’application du traitement d’entretien semble manifestement être d’une à 2 applications par semaine chez les enfants et 2 à 3 applications hebdomadaires chez les adultes. Ce schéma thérapeutique doit être renforcé en période estivale du fait de la fréquente accentuation des lésions lors de l’exposition solaire. Si l’efficacité thérapeutique n’est pas satisfaisante au-delà de 3 mois d’application quotidienne chez l’enfant et 6 mois chez l’adulte, le passage à la préparation concentrée à 0,25 % est nécessaire. La préparation de rapamycine topique apporte également une amélioration clinique chez les patients traités par évérolimus systémique au long cours.
La préparation est bien tolérée, l’effet indésirable le plus fréquent concerne les irritations cutanées.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Mots clés : Angiofibromes, Rapamycine topique
Plan
Vol 145 - N° 12S
P. S347 - décembre 2018 Retour au numéro
Article précédent
- Réponse d’une dermatite atopique et d’une pelade au dupilumab : faire d’une pierre, deux coups
- A. Legrand, A.-S. Darrigade, N. Andreu, C. Jacquemin, K. Boniface, A. Taïeb, J. Seneschal
- Prévalence des effets indésirables de l’hydroxychloroquine dans une population dermatologique : étude rétrospective sur 102 patients
- P. Tetu, A. Hamelin, B. Lebrun-Vignes, A. Soria, A. Barbaud, C. Francès, F. Chasset
Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
L’accès au texte intégral de cet article nécessite un abonnement.
Déjà abonné à cette revue ?