Le fardeau individuel d’une maladie et de ses traitements pour le patient et sa famille tend à remplacer l’impact sur la qualité de vie car il intègre d’autres dimensions : retentissement psychologique sur la vie quotidienne, vie relationnelle, contraintes économiques… Nous rapportons la construction d’un questionnaire Fardeau (QF-PPM) pour les pemphigus vulgaires (PV), les pemphigus superficiels (PS) et les pemphigoïdes des muqueuses (PM).

Tous patients incidents ou prévalents, atteints de PV, PS ou PM, vus sur les sites Avicenne et Rouen du centre de référence pour ces maladies étaient éligibles. Un questionnaire anonyme était donné à remplir aux patients, après signature de la lettre d’information, lors d’une consultation ou d’une hospitalisation programmée. Étaient exclus les patients mineurs, dans l’incapacité de répondre à un questionnaire et ne parlant pas le français. La construction du questionnaire s’est faite en 3 phases : dans la 1^re conceptuelle, un QF-PPM préliminaire était élaboré à partir du verbatim des plaintes des patients de l’association APPF et formaté en utilisant l’échelle de Likert à 6 réponses possibles, cotées entre 5 (en permanence) et 0 (jamais ou non concernée). Dans la 2^e phase de développement, nous avons réalisé une étude descriptive du QF-PPM préliminaire, une matrice de corrélation et une analyse en composante principale, ainsi qu’une étude de la structure dimensionnelle de l’échelle à l’aide d’un diagramme des valeurs propres. Un QF-PPM pilote était obtenu en écartant les questions (Q) non discriminatives (effet « plafond » ou « plancher) et les Q redondantes ou contradictoires. Enfin, la 3^e phase de validation comprenait une évaluation de la consistance interne du QF-PPM pilote par le calcul du coefficient α de Cronbach et une validation concourante avec des questionnaires validés de qualité de vie.

L’analyse du verbatim des patients a permis de générer un QF-PPM préliminaire de 39 Q qui a été rempli par 115 patients (41 pemphigus, 74 PM) ; 10 patients ont été exclus. L’analyse des réponses au QF-PPM préliminaire a montré un questionnaire unidimensionnel. Dix-neuf Q ont pu être éliminées : 7 Q plancher (% 0≥80 %), 0 Q plafond (% 5≥80 %), 2 Q redondantes [coefficient de corrélation (CC)>0,7], 2 Q contradictoires (CC négatif) et 12 après une analyse des paires ou triplet de Q ayant un CC entre 0,5 et 0,7 par un comité d’experts. Le coefficient α de Cronbach était à 0,93 pour le QF-PPM préliminaire et 0,84 pour le QF-PPM pilote. L’étape de validation concourante est en cours.

Un QF-PPM a été construit et en partie validé. Il permet de calculer un score Fardeau dont les variations au cours du temps en fonction de divers paramètres (démographiques, médicamenteux et non médicamenteux notamment) pourront être analysées chez les patients PV, PS et PM de la cohorte FIMARAD/RaDiCo.