L’hémophilie A (HA), pathologie rare constitutionnelle de l’hémostase se caractérise par un déficit en facteur VIII coagulant (FVIII : C). La sévérité de l’HA dépend du taux de FVIII :C, la forme sévère étant définie par un taux inférieur à 1 %. Elle se traduit par des hémorragies répétées en particulier des articulations. La répétition des hémarthroses est à l’origine de destruction de l’articulation, l’arthropathie hémophilique qui est source de handicap majeur. Le traitement actuel vise à prévenir les hémarthroses par l’administration régulière et à long terme de FVIII :C. Cette prophylaxie doit être débutée très tôt dans l’enfance pour préserver le capital articulaire. A ce jour, différentes spécialités existent mais la cinétique des facteurs anti-hémophiliques (fAH) standards impose de nombreuses injections systématiques. Dans l’attente de thérapeutiques nouvelles, un fAH à demi-vie prolongée constituerait une amélioration du traitement. En France, l’ELOCTA, efmoroctocog alfa, est le premier fAH commercialisé à demi-vie prolongée (augmentée en moyenne d’un facteur 1,5) offrant théoriquement soit une possible diminution de fréquence des injections soit une meilleure prévention grâce à un taux de FVIII :C résiduel supérieur en cas de maintien du rythme antérieur.L’objectif est d’évaluer l’impact du changement de traitement (fAH standard pour l’ELOCTA) sur la dose hebdomadaire de fAH administrée.

Patients avec une hémophilie A sévère en prophylaxie par fAH standard, sans inhibiteur antiFVIII, ayant reçu au moins une dose d’ELOCTA entre la date de disponibilité d’ELOCTA (novembre 2016) et juillet 2018. L’historique médicamenteux a été recueilli (Pharma Computer Engineering, Orbis Agfa Healthcare).

Instauration d’ELOCTA soit à la même posologie (même dose par injection, même nombre d’injections hebdomadaires ou intervalles) que celle du produit précédent (chaque patient est son propre témoin) soit espacement d’emblée des administrations. Dans les deux cas, la dose est réévaluée en fonction de l’efficacité du traitement.

L’ELOCTA a été introduit chez 91 hommes atteints d’HA modérée ou sévère initialement sous prophylaxie en relais d’un fAH standard. On retrouve 40 % (n=36) d’enfants (médiane 10,3 ans ;Q1, Q3 (6,7 ;12,7)) et 60 % (n=55) d’adultes (30,1 ans ;22,6 ;40,1). Chez l’enfant, la première dose hebdomadaire d’ELOCTA était identique à celle du fAH standard antérieur (110UI/kg). En revanche, chez l’adulte elle était en moyenne de 6000 UI (89,0UI/kg) contre 7000 UI (100,2UI/kg) avant changement. Cette dose a été maintenue au cours des réévaluations. À l’instauration d’ELOCTA, 34 % des patients avaient une dose hebdomadaire inférieure à celle du fAH standard soit 49 % des adultes et 11 % des enfants. À la dernière réévaluation du traitement, on notait 54 % des adultes et 22 % des enfants avec une dose hebdomadaire diminuée en comparaison de leur traitement antérieur.

Le traitement par ELOCTA a donc permis pour une partie des patients de diminuer la dose de fAH hebdomadaire administrée. Cette diminution concernait davantage de patients ayant bénéficié de plusieurs réévaluations du traitement, confirmant son efficacité.