Médecine

Paramédical

Autres domaines


S'abonner

Efficacy and safety of recombinant growth hormone treatment in children with growth retardation related to long-term glucocorticosteroid therapy - 24/03/19

Efficacité et sécurité du traitement par hormone de croissance recombinante chez des enfants présentant un retard de croissance lié à une corticothérapie prolongée

Doi : 10.1016/j.ando.2019.02.001 
Odile Basmaison a, Bruno Ranchin a, Hichem Zouater b, Anna Robertson c, Roy Gomez d, , Nandan Koppiker e
a Pediatric Nephrology Unit, Hôpital Femme-Mère-Enfant, Hospices Civils de Lyon, 69677 Bron Cedex, France 
b Pfizer France, CT13 9NJ Paris, France 
c Bevan House, 9–11, Bancroft Court, Hitchin, Hertfordshire, SG5 1LH, United Kingdom 
d Pfizer, Brussels, Belgium 
e Pfizer PGRD, Sandwich, United Kingdom 

Auteur correspondant. 17, Boulevard de la Plaine, 1050 Brussels, Belgium.17, boulevard de la PlaineBrussels1050Belgium
Sous presse. Épreuves corrigées par l'auteur. Disponible en ligne depuis le dimanche 24 mars 2019
Cet article a été publié dans un numéro de la revue, cliquez ici pour y accéder

Abstract

Objective

To evaluate safety and efficacy of recombinant human growth hormone treatment in children on long-term glucocorticoid therapy.

Methods

A 5-year prospective open-label study included children on glucocorticoid therapy with either standard deviation score (SDS)<−2 for height for chronological age (CA) if naïve to growth hormone treatment, or annual growth rate0 SDS for CA if currently receiving growth hormone.

Results

Ninety-eight patients began treatment, 63 discontinued; 59 were analyzed for safety and 58 for efficacy. There was male predominance (78.0%). Median age was 13.0 years. Median height screening was 136.0cm (range, 95.1–159.7cm). Mean SDS for height for CA in the efficacy analysis set was −2.91±1.19 (range, −7.49 to −0.96). Mean growth hormone dose was 0.4, 0.4, 0.4 and 0.3mg/kg/week at month 0, M12, M24, and M36, respectively. Primary analysis of change in SDS for height for CA from baseline to M36 showed a significant increase of 0.80±1.03. Twenty patients in the safety analysis set had1 treatment-emergent adverse event (TEAE) related to study treatment. Two patients experienced serious treatment-related TEAEs: 1 case of poor compliance, and 1 of mild hyperglycemia, both already observed under growth hormone treatment.

Conclusion

This study suggests that growth hormone treatment could be effective in increasing height in children on long-term glucocorticoid treatment with a safety profile comparable to that in approved rhGH treatment indications.

Clinical trial registration

NCT00163189.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Résumé

Objectif

Il s’agit d’évaluer la sécurité et l’efficacité de l’hormone de croissance recombinante chez les enfants sous corticothérapie au long cours.

Méthodes et matériels

Une étude prospective ouverte a été réalisée durant 5 ans chez des enfants sous glucocorticoïdes ayant un âge osseux<15 ans pour les garçons et<13 ans pour les filles, et une taille<−2 score de déviation standard (SDS) pour l’âge chronologique chez les enfants jamais traités par hormone de croissance recombinante ou une vitesse de croissance annuelle0 SDS pour l’âge chronologique pour les enfants sous traitement par hormone de croissance.

Résultats

Quatre-vingt-dix-huit patients ont débuté le traitement, 63 l’ont arrêté, 59 ont été inclus dans l’étude de sécurité et 58 dans l’analyse d’efficacité. Les patients étaient majoritairement des garçons (78,0 %), l’âge médian était de 13 ans, et la taille médiane de 136,0cm (intervalle 95,1, 159,7) cm à l’inclusion. Dans le groupe analysé pour l’efficacité, la taille moyenne était de −2,91 (±1,19 ; intervalle −7,49, −0,96) SDS pour l’âge chronologique. La dose moyenne de GH était de 0,4, 0,4, 0,4, et 0,3mg/kg/semaine aux mois (M) M0, M12, M24 et M36, respectivement. L’analyse primaire de la variation de la taille entre la valeur initiale et M36 montre une augmentation significative de celle-ci (0,80±1,03 SDS pour l’âge chronologique). Dans le groupe analysé pour la sécurité, 20 patients ont rapporté au moins un effet indésirable apparu pendant le traitement (EIAT) et lié au traitement. Deux patients ont présenté des EIAT sérieux liés au traitement (mauvaise compliance et hyperglycémie modérée), déjà décrits sous traitement par hormone de croissance.

Conclusion

Cette étude suggère que le traitement par hormone de croissance pourrait être efficace dans l’amélioration de la taille chez les enfants traités par une corticothérapie au long cours, avec un profil de sécurité acceptable.

Clinical trial registration

NCT00163189.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : Glucocorticosteroid, Growth, Growth retardation, Recombinant growth hormone, Treatment

Mots clés : Croissance, Glucocorticoïde, Hormone de croissance recombinante, Retard de croissance, Traitement


Plan


© 2019  Publié par Elsevier Masson SAS.
Ajouter à ma bibliothèque Retirer de ma bibliothèque Imprimer
Export

    Export citations

  • Fichier

  • Contenu

Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
L’accès au texte intégral de cet article nécessite un abonnement ou un achat à l’unité.

Déjà abonné à cette revue ?

;

Mon compte


Plateformes Elsevier Masson

Déclaration CNIL

EM-CONSULTE.COM est déclaré à la CNIL, déclaration n° 1286925.

En application de la loi nº78-17 du 6 janvier 1978 relative à l'informatique, aux fichiers et aux libertés, vous disposez des droits d'opposition (art.26 de la loi), d'accès (art.34 à 38 de la loi), et de rectification (art.36 de la loi) des données vous concernant. Ainsi, vous pouvez exiger que soient rectifiées, complétées, clarifiées, mises à jour ou effacées les informations vous concernant qui sont inexactes, incomplètes, équivoques, périmées ou dont la collecte ou l'utilisation ou la conservation est interdite.
Les informations personnelles concernant les visiteurs de notre site, y compris leur identité, sont confidentielles.
Le responsable du site s'engage sur l'honneur à respecter les conditions légales de confidentialité applicables en France et à ne pas divulguer ces informations à des tiers.