Médecine

Paramédical

Autres domaines


S'abonner

Essai clinique portant sur la thérapie de remplacement d’un gène par AVXS-101 dans le traitement de l’amyotrophie spinale (ASI) pré-symptomatique : conception de l’étude de phase 3 et données démographiques lors de la visite de référence initiale - 27/03/19

Doi : 10.1016/j.neurol.2019.01.335 
Meredith Schultz 1,  : Director, Kathryn Swoboda 2 : Endowed chair, Neurogenetics Director, Kamal Benguerba 3 : Head of Medical Affairs, Executive Regional Medical Director - France, Elaine Kernbauer 3 : Clinical operations lead, Francis Ogrinc 4 : Senior director, Douglas E. Feltner 5 : Vice president, Bryan E. Mcgill 5 : Medical director, Douglas M. Sproule 5, Kevin A. Strauss 6 : Medical director
1 Neuromuscular disorders program, department of neurology, university of Wisconsin school of medicine and public health, Madison, WI, États-Unis 
2 Neurogenetics program, Massachusetts general hospital, Boston, MA, États-Unis 
3 AveXis Inc., Bannockburn, IL, États-Unis 
4 Biostatistics, AveXis Inc., Bannockburn, IL, États-Unis 
5 Clinical Development, AveXis, Inc., Bannockburn, IL, États-Unis 
6 Gene Therapy, Clinic for Special Children, Strasburg, PA, États-Unis 

Auteur correspondant.

Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
L’accès au texte intégral de cet article nécessite un abonnement.

pages 2
Iconographies 0
Vidéos 0
Autres 0

Résumé

Introduction

L’onasemnogène abeparvovec (AVXS-101) traite la cause sous-jacente de l’ASI (perte gène SMN pour survival of motor neuron [SMN]) et améliore les résultats chez des patients atteints d’ASI-1 (NCT02122952).

Objectifs

Rapporter le plan expérimental et les données démographiques de l’étude SPR1NT, une étude de phase 3 (NCT03505099) évaluant l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’AVXS-101 chez des nouveau-nés pré-symptomatiques.

Patients et méthodes

Une étude multicentrique, en ouvert, à bras unique, incluant27 patients atteints d’ASI (2–3 copies de SMN2 [2x-3xSMN2], pré-symptomatiques,6semaines. Les patients reçoivent une perfusion unique d’AVXS-101 (dose thérapeutique proposée : 1,1×10e14vg/kg). La sécurité d’emploi et l’efficacité sont évaluées jusqu’à la fin de l’étude (2xSMN2, 18 mois ; 3xSMN2, 24 mois). Résultats principaux : la position assise indépendante pendant30 secondes (2xSMN2), debout sans soutien (3xSMN2).

Résultats

En août 2018, 3 nourrissons atteints d’ASI-1 pré-symptomatique (sexe féminin : deux, sexe masculin : un) avec 2xSMN2 ayant reçu l’AVXS-101 à33jours de vie. L’un a été diagnostiqué en prénatal et les deux autres en postnatal, les jours 1 et 9 de vie. Les paramètres recueillis lors de la visite de référence concernant l’administration de dose, dont le poids, la fonction motrice (CHOP-INTEND, Bayley-III) et les titres d’anticorps anti-AAV9, seront présentés.

Discussion

L’intervention thérapeutique précoce est essentielle pour interrompre la perte des neurones moteurs, pour améliorer la fonction motrice et pour atteindre les étapes de développement de la fonction motrice.

Conclusion

L’étude de phase 3 SPR1NT portant sur l’AVXS-101 étudie l’efficacité et la sécurité d’emploi d’une perfusion unique d’AVXS-101 administrée par voie intra-veineuse à des patients atteints d’ASI.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : Clinique, Neuro-musculaire, Thérapie génique


Plan


© 2019  Publié par Elsevier Masson SAS.
Ajouter à ma bibliothèque Retirer de ma bibliothèque Imprimer
Export

    Export citations

  • Fichier

  • Contenu

Vol 175 - N° S1

P. S150-S151 - avril 2019 Retour au numéro
Article précédent Article précédent
  • Études de phase 1/2 et d’extension en ouvert du Givosiran, un agent thérapeutique ARNi expérimental chez des patients atteints de porphyrie aiguë intermittente
  • Amy Simon
| Article suivant Article suivant
  • Histoire de la pharmacovigilance
  • Gilles Defer

Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
L’accès au texte intégral de cet article nécessite un abonnement.

Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
L’achat d’article à l’unité est indisponible à l’heure actuelle.

Déjà abonné à cette revue ?

Mon compte


Plateformes Elsevier Masson

Déclaration CNIL

EM-CONSULTE.COM est déclaré à la CNIL, déclaration n° 1286925.

En application de la loi nº78-17 du 6 janvier 1978 relative à l'informatique, aux fichiers et aux libertés, vous disposez des droits d'opposition (art.26 de la loi), d'accès (art.34 à 38 de la loi), et de rectification (art.36 de la loi) des données vous concernant. Ainsi, vous pouvez exiger que soient rectifiées, complétées, clarifiées, mises à jour ou effacées les informations vous concernant qui sont inexactes, incomplètes, équivoques, périmées ou dont la collecte ou l'utilisation ou la conservation est interdite.
Les informations personnelles concernant les visiteurs de notre site, y compris leur identité, sont confidentielles.
Le responsable du site s'engage sur l'honneur à respecter les conditions légales de confidentialité applicables en France et à ne pas divulguer ces informations à des tiers.