Essai clinique portant sur la thérapie de remplacement d’un gène par AVXS-101 dans le traitement de l’amyotrophie spinale (ASI) pré-symptomatique : conception de l’étude de phase 3 et données démographiques lors de la visite de référence initiale - 27/03/19
: Director, Kathryn Swoboda 2 : Endowed chair, Neurogenetics Director, Kamal Benguerba 3 : Head of Medical Affairs, Executive Regional Medical Director - France, Elaine Kernbauer 3 : Clinical operations lead, Francis Ogrinc 4 : Senior director, Douglas E. Feltner 5 : Vice president, Bryan E. Mcgill 5 : Medical director, Douglas M. Sproule 5, Kevin A. Strauss 6 : Medical directorBienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
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Résumé |
Introduction |
L’onasemnogène abeparvovec (AVXS-101) traite la cause sous-jacente de l’ASI (perte gène SMN pour survival of motor neuron [SMN]) et améliore les résultats chez des patients atteints d’ASI-1 (NCT02122952).
Objectifs |
Rapporter le plan expérimental et les données démographiques de l’étude SPR1NT, une étude de phase 3 (NCT03505099) évaluant l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’AVXS-101 chez des nouveau-nés pré-symptomatiques.
Patients et méthodes |
Une étude multicentrique, en ouvert, à bras unique, incluant≥27 patients atteints d’ASI (2–3 copies de SMN2 [2x-3xSMN2], pré-symptomatiques,≤6semaines. Les patients reçoivent une perfusion unique d’AVXS-101 (dose thérapeutique proposée : 1,1×10e14vg/kg). La sécurité d’emploi et l’efficacité sont évaluées jusqu’à la fin de l’étude (2xSMN2, 18 mois ; 3xSMN2, 24 mois). Résultats principaux : la position assise indépendante pendant≥30 secondes (2xSMN2), debout sans soutien (3xSMN2).
Résultats |
En août 2018, 3 nourrissons atteints d’ASI-1 pré-symptomatique (sexe féminin : deux, sexe masculin : un) avec 2xSMN2 ayant reçu l’AVXS-101 à≤33jours de vie. L’un a été diagnostiqué en prénatal et les deux autres en postnatal, les jours 1 et 9 de vie. Les paramètres recueillis lors de la visite de référence concernant l’administration de dose, dont le poids, la fonction motrice (CHOP-INTEND, Bayley-III) et les titres d’anticorps anti-AAV9, seront présentés.
Discussion |
L’intervention thérapeutique précoce est essentielle pour interrompre la perte des neurones moteurs, pour améliorer la fonction motrice et pour atteindre les étapes de développement de la fonction motrice.
Conclusion |
L’étude de phase 3 SPR1NT portant sur l’AVXS-101 étudie l’efficacité et la sécurité d’emploi d’une perfusion unique d’AVXS-101 administrée par voie intra-veineuse à des patients atteints d’ASI.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Mots clés : Clinique, Neuro-musculaire, Thérapie génique
Plan
Vol 175 - N° S1
P. S150-S151 - avril 2019 Retour au numéro
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