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Impact de l’inotersen sur des sous-groupes de patients atteints d’amylose à TTR héréditaire : résultats d’un essai contre placebo en double aveugle - 27/03/19

Doi : 10.1016/j.neurol.2019.01.131 
Yarlas Aaron 1, Kessler Asia Sikora 1, François Denis 2, , Spencer Guthrie 3, Michael Pollock 3
1 Ri, Optum, Johnston, États-Unis 
2 Akcea Therapeutics, Boulogne-Billancourt 
3 Medical, Akcea Therapeutics, Boston, États-Unis 

Auteur correspondant.

Résumé

Introduction

Dans l’essai NEURO-TTR, l’inotersen a amélioré la qualité de vie (Norfolk QoL-DN et SF-36v2®) des patients atteints d’amylose héréditaire à TTR pendant 66 semaines.

Objectifs

Évaluer l’efficacité de l’inotersen sur la QdV dans les sous-groupes de patients hATTR, selon le délai d’apparition (précoce ou tardif) de la maladie et du stade ambulatoire (1 ou 2).

Patients et Méthodes

Les sous-groupes étaient définis par :

– le délai d’apparition des symptômes :

–précocement (50 ans) ou ;

– tardivement (>50 ans) et ;

– la gravité de la maladie :

–stade 1 (marche sans aide) ou ;

– stade 2 (marche avec aide).

Des modèles à effets mixtes pour mesures répétées ont testé les différences de traitement (inotersen vs placebo) sur les variations des scores moyens des domaines de la Norfolk QoL-DN et SF-36v2 pour chaque sous-groupe de patients.

Résultats

L’inotersen a été plus efficace que le placebo dans la préservation de la QdV chez les patients dont les symptômes se sont déclarés précocement pour 4 domaines du questionnaire de Norfolk QoL-DN et 8 domaines du questionnaire SF-36v2 et chez les patients dont la gravité de la maladie correspond au stade 1 pour 3 domaines du questionnaire de Norfolk QoL-DN et 5 domaines du questionnaire SF-36v2.

Discussion

Après 66 semaines de traitement, l’inotersen était plus efficace que le placebo dans la préservation de la QdV chez des patients atteints d’hATTR avec une maladie précoce et un stade I. Il paraît essentiel de préserver la QdV chez ces patients encore souvent en activité et les bénéfices observés soulignent l’importance de poser un diagnostic et d’initier un traitement précoce.

Conclusion

L’inotersen est plus efficace que le placebo à 66 semaines sur des domaines importants de la QdV, notamment chez les patients de stade I avec une maladie d’apparition précoce.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : Héréditaire, Transthyrétine, Amylose


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Vol 175 - N° S1

P. S44 - avril 2019 Retour au numéro
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  • Concordance du test immunologique Elecsys® B-amyloïde (1–42)’Abeta42 du liquide céphalorachidien (LCR), du Tau total (T-TAU) et du phospho-Tau (181P) LCR (PTAU) avec le TEP-amyloïde et leur association avec la progression clinique de la maladie d’Alzheimer
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  • Étude de prolongation ouverte de l’essai NEURO-TTR chez les patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine
  • Spencer Guthrie, François Denis, Michael Pollock

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