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Étude de prolongation ouverte de l’essai NEURO-TTR chez les patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine - 27/03/19

Doi : 10.1016/j.neurol.2019.01.132 
Spencer Guthrie 1, François Denis 2, , Michael Pollock 1
1 Medical, Akcea Therapeutics, Boston, États-Unis 
2 Akcea Therapeutics, Boulogne-Billancourt 

Auteur correspondant.

Résumé

Introduction

L’inotersen a démontré son efficacité chez les patients atteints d’hATTR dans l’étude NEURO-TTR de phase 3 randomisée, en double aveugle, vs placebo, (Benson NEJM, 2018) sur 66 semaines.

Objectifs

Évaluer l’efficacité et la tolérance de l’inotersen à 2 ans chez les patients hATTR de l’étude NEURO-TTR qui ont poursuivi l’étude ouverte de prolongation.

Patients et Méthodes

Les patients ont poursuivi la phase d’extension ouverte avec l’inotersen (inotersen-inotersen) où sont passés du groupe placebo à l’inotersen (placebo-inotersen). L’évaluation de l’efficacité à 2 ans était réalisée avec le score composite mNIS+7 et la qualité de vie avec le score total de Norfolk QoL-DN et le SF36 et la tolérance de l’inotersen était évaluée au travers des effets indésirables recueillis dans l’étude.

Résultats

Un total de 135 patients ont reçu l’inotersen dans l’étude ouverte. L’instauration de l’inotersen (placebo-inotersen) a résulté en une amélioration de la mNIS+7 et de la Norfolk QoL-DN à la semaine 26. Les variations moyennes dans le groupe inotersen-inotersen étaient de 5,1 points pour la mNIS+7 et 3,9 points pour la Norfolk QoL-DN. Peu de patients ont interrompu le traitement du fait des EI (inotersen-inotersen, 9 % ; placebo-inotersen, 4 %).

Discussion

L’administration prolongée d’inotersen à 2 ans a continué d’améliorer les scores mNIS+7 et Norfolk QoL-DN dans la prolongation ouverte, notamment chez les patients placebo-inotersen. Cela pourrait suggérer qu’une instauration plus précoce du traitement est importante chez les patients hATTR.

Conclusion

Les résultats de la prolongation ouverte à 2 ans de l’étude NEURO-TTR montrent un bénéfice continu de l’inotersen. Aucun élément nouveau de tolérance n’a été identifié.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : Héréditaire, Transthyrétine, Amylose


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Vol 175 - N° S1

P. S44 - avril 2019 Retour au numéro
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  • Impact de l’inotersen sur des sous-groupes de patients atteints d’amylose à TTR héréditaire : résultats d’un essai contre placebo en double aveugle
  • Yarlas Aaron, Kessler Asia Sikora, François Denis, Spencer Guthrie, Michael Pollock
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  • « Plateau waves », à propos d’un cas
  • Simon Frachet, Laurent Magy

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