Étude de prolongation ouverte de l’essai NEURO-TTR chez les patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine - 27/03/19
Résumé |
Introduction |
L’inotersen a démontré son efficacité chez les patients atteints d’hATTR dans l’étude NEURO-TTR de phase 3 randomisée, en double aveugle, vs placebo, (Benson NEJM, 2018) sur 66 semaines.
Objectifs |
Évaluer l’efficacité et la tolérance de l’inotersen à 2 ans chez les patients hATTR de l’étude NEURO-TTR qui ont poursuivi l’étude ouverte de prolongation.
Patients et Méthodes |
Les patients ont poursuivi la phase d’extension ouverte avec l’inotersen (inotersen-inotersen) où sont passés du groupe placebo à l’inotersen (placebo-inotersen). L’évaluation de l’efficacité à 2 ans était réalisée avec le score composite mNIS+7 et la qualité de vie avec le score total de Norfolk QoL-DN et le SF36 et la tolérance de l’inotersen était évaluée au travers des effets indésirables recueillis dans l’étude.
Résultats |
Un total de 135 patients ont reçu l’inotersen dans l’étude ouverte. L’instauration de l’inotersen (placebo-inotersen) a résulté en une amélioration de la mNIS+7 et de la Norfolk QoL-DN à la semaine 26. Les variations moyennes dans le groupe inotersen-inotersen étaient de 5,1 points pour la mNIS+7 et 3,9 points pour la Norfolk QoL-DN. Peu de patients ont interrompu le traitement du fait des EI (inotersen-inotersen, 9 % ; placebo-inotersen, 4 %).
Discussion |
L’administration prolongée d’inotersen à 2 ans a continué d’améliorer les scores mNIS+7 et Norfolk QoL-DN dans la prolongation ouverte, notamment chez les patients placebo-inotersen. Cela pourrait suggérer qu’une instauration plus précoce du traitement est importante chez les patients hATTR.
Conclusion |
Les résultats de la prolongation ouverte à 2 ans de l’étude NEURO-TTR montrent un bénéfice continu de l’inotersen. Aucun élément nouveau de tolérance n’a été identifié.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Mots clés : Héréditaire, Transthyrétine, Amylose
Plan
Vol 175 - N° S1
P. S44 - avril 2019 Retour au numéro
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