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Fardeau économique de l’amyotrophie spinale de type 1 (ASI-1) d’apparition chez le nourrisson : analyse rétrospective d’une base de données - 27/03/19

Doi : 10.1016/j.neurol.2019.01.157 
Omar Dabbous 1,  : Vice President, Kamal Benguerba 2 : Head of medical affairs, Jennifer Seda 3 : Global medical lead, Marcus Droege 4 : Global head, Douglas M. Sproule 5 : Vice president
1 Global Health Economics and Outcomes Research and Real World Evidence, AveXis, Inc., Bannockburn, IL, États-Unis 
2 Executive Regional Medical Director, AveXis, Inc., Bannockburn, IL, États-Unis 
3 SSI Strategy, Parsippany, NJ, États-Unis 
4 Real-World Evidence & Registries, AveXis, Inc., Bannockburn, IL, États-Unis 
5 Clinical Development, AveXis, Inc., Bannockburn, IL, États-Unis 

Auteur correspondant.

Résumé

Introduction

Les données sont limitées par le fardeau économique pour les plans de santé américains portant sur l’ASI-1, une maladie neuro-musculaire génétique menaçant le pronostic vital.

Objectifs

Estimation rétrospective du fardeau économique de l’ASI-1 à l’aide de la base de données de réclamations du plan de santé « PharMetrics Plus » de QuintilesIMS.

Patients et méthodes

Les nourrissons présentant les codes ICD-9 de l’ASI-1 âgés de1 an ont été classés comme ASI-1 (n=119) et comparés (1 :1) à un échantillon aléatoire de nourrissons par âge, sexe, années d’indice et score de comorbidités de Charlson (CCI). L’utilisation des ressources médicales et les coûts engagés entre 02/2011 et 11/2016 lors de la période post-indice/de suivi ont été comparés.

Résultats

Plus de patients ont émis1 réclamation toutes causes confondues concernant l’utilisation des ressources médicales par rapport au groupe contrôle (98,3 % contre 54,6 %, p<0,0001). L’utilisation moyenne des ressources médicales/patient/mois, et les coûts étaient supérieurs pour les patients : pharmacie (1,43 prescription contre 0,37 ; 371$, 20$), patients ambulatoires (14,10 services contre 2,17 ; 4 192$, 232$), et patients hospitalisés (0,23 admission contre 0,003 ; 22 500$, 22$) (tous, p<0,0001).

Discussion

Les études évaluant l’utilisation des ressources médicales et le fardeau économique associé sont importantes pour comparer les dépenses de soins médicaux du traitement symptomatique actuel aux coûts des traitements futurs.

Conclusion

Le fardeau économique de l’ASI-1 est substantiel. Les traitements qui modifient l’évolution naturelle précoce de la maladie pourraient réduire les coûts à long terme.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : Économies de la santé et analyse des résultats, Utilisation des ressources médicales, Amyotrophie spinale


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Vol 175 - N° S1

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