Dans PARADIGMS, première étude phase III en double aveugle dans la SEP pédiatrique, le fingolimod a diminué significativement le taux annualisé de poussées (TAP) de 82 % versus l’interféron (IFN) β-1a.

Effectuer des analyses dans des sous-groupes (anticorps neutralisants anti-IFN, naïfs de traitement) ; évaluer l’effet chez les patients plus jeunes et prépubères, la progression du handicap, la qualité de vie.

Les analyses de sous-groupes des critères principal (TAP) et secondaire principal (nouvelles lésions T2, NT2) et post-hoc sur la progression confirmée du handicap ont été réalisées. La qualité de vie (QdV) liée à la santé a été évaluée par les patients ou les parents à l’aide du questionnaire PedsQL (Quality of Life) avant et à la fin de l’étude (jusqu’à 2 ans) : changements du score total et des scores santé physique et santé psychosociale.

Dans toutes les analyses de sous-groupes, le fingolimod a diminué significativement le TAP (81,5–85,8 %) et NT2 (47,6–53,4 %) versus l’IFNβ-1a. Le risque de progression du handicap confirmée à 3 mois était réduit de 77,2 % ([HR]=0,23, p=0,007). L’analyse post-hoc a confirmé son effet positif sur les scores totaux et de santé physique de QdV rapportés par les patients et les parents, et de santé psychosociale rapporté par les patients versus l’IFN β-1a (tous p<0,05).

Le fingolimod dans la SEP pédiatrique a été associé à un contrôle de l’activité de la maladie dans toutes les analyses complémentaires, chez les patients traités précédemment ou non, et ce de manière plus marquée chez les patients plus jeunes. Des bénéfices sur la progression du handicap ont été observés sur une durée de traitement allant jusqu’à 2 ans.

Le fingolimod versus IFN β-1a a été associé à une amélioration significative du contrôle de l’activité de la maladie et de la qualité de vie liée à la santé.