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Thérapie de remplacement d’un gène, AVXS-101 dans l’amyotrophie spinale de type 1 (ASI-1) : mise à jour de l’étude pivot (STR1VE) - 27/03/19

Doi : 10.1016/j.neurol.2019.01.158 
W. John Day 1 : Professor, Claudia A. Chiriboga 2 : Professor, Thomas O. Crawford 3 : Co-director, Basil T. Darras 4 : Chief, Kamal Benguerba 5,  : Head of Medical Affairs, Executive Regional Medical Director- France,

Authorship Truncated For Submission6, a

  Na, Full authorship will be provided at presentation.

Jerry R. Mendell 7 : Director
1 Department of Neurology, Stanford University Medical Center, Stanford, CA, États-Unis 
2 Departments of Neurology and Pediatrics, Columbia University Medical Center, New York, NY, États-Unis 
3 Muscular Dystrophy Association Clinic, Johns Hopkins Medicine, Baltimore, MD, États-Unis 
4 Division of Clinical Neurology, Boston Children's Hospital, Boston, MA, États-Unis 
5 AveXis, Inc., Bannockburn, IL, États-Unis 
6 Bannockburn, IL, États-Unis 
7 Center for Gene Therapy, Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH, États-Unis 

Auteur correspondant.

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Résumé

Introduction

L’onasemnogène abeparvovec (AVXS-101), une thérapie de remplacement du gène SMN a amélioré les résultats chez des patients atteints d’ASI-1.

Objectifs

Déclarer la conception de l’étude et les données démographiques de l’étude STR1VE, une étude pivot de phase 3 (NCT03306277) portant sur l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’AVXS-101.

Patients et méthodes

L’étude STR1VE est une étude multicentrique, de phase 3, en ouvert, à dose unique, menée sur20 patients atteints d’ASI-1, âgés de<6 mois (mutations SMN1 bi-alléliques, 1-2xSMN2). Résultats principaux : position assise indépendante pendant 30 secondes à l’âge de 18 mois, survie (décès/ventilation permanente évités) à 14 mois.

Résultats

L’inclusion dans l’étude STR1VE est terminée (22 patients, 2xSMN2). L’âge lors de l’inclusion et de la déclaration des symptômes était 3,7 (0,5 à 5,9) et de 1,9 (0 à 4,0) mois. Le score moyen CHOP-INTEND lors de la visite de référence était de 32 (17 à 52). Aucun patient n’a eu besoin d’assistance ventilatoire ou nutritionnelle. Sur 25 nourrissons auxquels on a dépisté, aucun ne présentait des titres d’anticorps anti-AAV9>1 :50.

Discussion

La population de patients et les caractéristiques lors de la visite de référence de l’étude STR1VE correspondaient étroitement à la population incluse dans l’étude de phase 1. Les résultats de l’étude STR1VE suggèrent que l’élévation des titres d’anticorps anti-AAV9 est un événement rare.

Conclusion

L’étude pivot de phase 3 STR1VE portant sur l’AVXS-101 étudie l’efficacité et la sécurité d’emploi d’une perfusion unique administré par voie intra-veineuse d’AVXS-101 chez des patients atteints d’ASI-1.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : Clinique, Neuro-musculaire, Thérapie génique


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Vol 175 - N° S1

P. S97-S98 - avril 2019 Retour au numéro
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  • Caractéristiques cliniques des patients originaires d’Afrique sub-saharienne souffrant de sclérose en plaques pris en charge dans les hôpitaux généraux d’Ile de France
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