Thérapie de remplacement d’un gène, AVXS-101 dans l’amyotrophie spinale de type 1 (ASI-1) : mise à jour de l’étude pivot (STR1VE) - 27/03/19
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Résumé |
Introduction |
L’onasemnogène abeparvovec (AVXS-101), une thérapie de remplacement du gène SMN a amélioré les résultats chez des patients atteints d’ASI-1.
Objectifs |
Déclarer la conception de l’étude et les données démographiques de l’étude STR1VE, une étude pivot de phase 3 (NCT03306277) portant sur l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’AVXS-101.
Patients et méthodes |
L’étude STR1VE est une étude multicentrique, de phase 3, en ouvert, à dose unique, menée sur≥20 patients atteints d’ASI-1, âgés de<6 mois (mutations SMN1 bi-alléliques, 1-2xSMN2). Résultats principaux : position assise indépendante pendant 30 secondes à l’âge de 18 mois, survie (décès/ventilation permanente évités) à 14 mois.
Résultats |
L’inclusion dans l’étude STR1VE est terminée (22 patients, 2xSMN2). L’âge lors de l’inclusion et de la déclaration des symptômes était 3,7 (0,5 à 5,9) et de 1,9 (0 à 4,0) mois. Le score moyen CHOP-INTEND lors de la visite de référence était de 32 (17 à 52). Aucun patient n’a eu besoin d’assistance ventilatoire ou nutritionnelle. Sur 25 nourrissons auxquels on a dépisté, aucun ne présentait des titres d’anticorps anti-AAV9>1 :50.
Discussion |
La population de patients et les caractéristiques lors de la visite de référence de l’étude STR1VE correspondaient étroitement à la population incluse dans l’étude de phase 1. Les résultats de l’étude STR1VE suggèrent que l’élévation des titres d’anticorps anti-AAV9 est un événement rare.
Conclusion |
L’étude pivot de phase 3 STR1VE portant sur l’AVXS-101 étudie l’efficacité et la sécurité d’emploi d’une perfusion unique administré par voie intra-veineuse d’AVXS-101 chez des patients atteints d’ASI-1.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Mots clés : Clinique, Neuro-musculaire, Thérapie génique
Plan
Vol 175 - N° S1
P. S97-S98 - avril 2019 Retour au numéroBienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
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