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Comparaison de la survie, de la fonction motrice et des étapes de développement moteur de l’AVXS-101 et du nusinersen dans le traitement des nourrissons atteints d’amyotrophie spinale de type 1 (ASI-1) - 27/03/19

Doi : 10.1016/j.neurol.2019.01.216 
Kamal Benguerba 1,  : Head of Medical Affairs, Executive Regional Medical Director - France, Jeroen P. Jansen 2 : Vice president, chief scientist, Maria Lorenzi 2 : Director, Martin Cloutier 3 : Manager, Annie Guérin 3 : Vice president, Irina Pivnerva 3 : Economist,

Authorship Truncated For Submission4, a

  Na, Full authorship will be provided at presentation.

Douglas M. Sproule 5 : Vice president
1 AveXis, Inc., Bannockburn, IL, États-Unis 
2 Evidence Synthesis and Decision Modeling, Precision Xtract, Oakland, CA, États-Unis 
3 Analysis Group, Inc., Montréal, Canada 
4 Bannockburn, IL, États-Unis 
5 Clinical Development, AveXis, Inc., Bannockburn, IL, États-Unis 

Auteur correspondant.

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Résumé

Introduction

Nusinersen est le seul traitement autorisé dans le traitement de l’ASI-1. Dans l’essai de phase 1, l’onasemnogène abeparvovec (AVXS-101) a amélioré la survie et la fonction motrice.

Objectifs

Estimer les effets thérapeutiques de l’AVXS-101 (CL-101 ; NCT02122952) par rapport au nusinersen (ENDEAR ; NCT02193074) dans le traitement de l’ASI-1.

Patients et Méthodes

Le nombre nécessaire à traiter (NNT) et le risk-ratio (RR) ont été calculés avec des approches bayésiennes prenant en compte la survie, la survie sans événement (SSE, sans décès/ventilation assistée permanente), la fonction motrice (augmentation4 points du score du test CHOP-INTEND par rapport à la visite de référence) et les étapes de développement moteur atteintes (maintien de la tête, roulement, position assise sans aide) des études CL-101 et ENDEAR.

Résultats

NNT pour prévenir un décès, SSE, amélioration de la fonction motrice, maintien de la tête, roulement, position assise sans aide (tous en faveur de l’AVXS-101) :

– 6,2 (IC à 95 %=4,1–12,2) ;

– 2,6 (2,0–3,6) ;

– 3,5 (2,6–5,3) ;

– 1,4 (1,1–1,9) ;

– 1,5 (1,1–2,5) ;

– 1,2 (1,0–1,5) ;

RR : 1,2 (1,1–1,3) ;

– 1,6 (1,4–1,9) ;

– 1,4 (1,2–1,6) ;

– 4,2 (2,6–6,7) ;

– 7,8 (3,6–17,0) ;

– 11,2 (5,1–24,5).

Discussion

L’AVXS-101 peut présenter un avantage pour ce qui est de l’efficacité par rapport au nusinersen pour la survie globale, l’indépendance de la ventilation assistée permanente, la fonction motrice et les étapes de développement moteur chez les nourrissons atteints d’ASI-1.

Conclusion

L’AVXS-101 est une thérapie de remplacement d’un gène à dose unique, candidat prometteur en cours d’étude dans le cadre d’essais cliniques.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : AVXS-101, Nusinersen, Thérapie génique


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Vol 175 - N° S1

P. S98-S99 - avril 2019 Retour au numéro
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  • Diagnostic précoce et rapidité de l’effet sur l’amyotrophie spinale infantile de type 1 (ASI-1)
  • Omar Dabbous, Kamal Benguerba, Marcus Droege, Douglas E. Feltner, Aaron Novack, Melissa Menier, Douglas M. Sproule
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  • Autorisation Temporaire d’Utilisation de cohorte de Sirdalud® (tizanidine) dans la spasticité : résultats en 2018
  • Karin Rerat, Anne Filipovics, Kevin Billet, Blandine Yemmou, Martine Gutierrez, Isabelle Chouette, pour le groupe ATU de cohorte Sirdalud (tizanidine)

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