Comparaison de la survie, de la fonction motrice et des étapes de développement moteur de l’AVXS-101 et du nusinersen dans le traitement des nourrissons atteints d’amyotrophie spinale de type 1 (ASI-1) - 27/03/19
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Douglas M. Sproule 5 : Vice presidentpages | 2 |
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Résumé |
Introduction |
Nusinersen est le seul traitement autorisé dans le traitement de l’ASI-1. Dans l’essai de phase 1, l’onasemnogène abeparvovec (AVXS-101) a amélioré la survie et la fonction motrice.
Objectifs |
Estimer les effets thérapeutiques de l’AVXS-101 (CL-101 ; NCT02122952) par rapport au nusinersen (ENDEAR ; NCT02193074) dans le traitement de l’ASI-1.
Patients et Méthodes |
Le nombre nécessaire à traiter (NNT) et le risk-ratio (RR) ont été calculés avec des approches bayésiennes prenant en compte la survie, la survie sans événement (SSE, sans décès/ventilation assistée permanente), la fonction motrice (augmentation≥4 points du score du test CHOP-INTEND par rapport à la visite de référence) et les étapes de développement moteur atteintes (maintien de la tête, roulement, position assise sans aide) des études CL-101 et ENDEAR.
Résultats |
NNT pour prévenir un décès, SSE, amélioration de la fonction motrice, maintien de la tête, roulement, position assise sans aide (tous en faveur de l’AVXS-101) :
– 6,2 (IC à 95 %=4,1–12,2) ;
– 2,6 (2,0–3,6) ;
– 3,5 (2,6–5,3) ;
– 1,4 (1,1–1,9) ;
– 1,5 (1,1–2,5) ;
– 1,2 (1,0–1,5) ;
RR : 1,2 (1,1–1,3) ;
– 1,6 (1,4–1,9) ;
– 1,4 (1,2–1,6) ;
– 4,2 (2,6–6,7) ;
– 7,8 (3,6–17,0) ;
– 11,2 (5,1–24,5).
Discussion |
L’AVXS-101 peut présenter un avantage pour ce qui est de l’efficacité par rapport au nusinersen pour la survie globale, l’indépendance de la ventilation assistée permanente, la fonction motrice et les étapes de développement moteur chez les nourrissons atteints d’ASI-1.
Conclusion |
L’AVXS-101 est une thérapie de remplacement d’un gène à dose unique, candidat prometteur en cours d’étude dans le cadre d’essais cliniques.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Mots clés : AVXS-101, Nusinersen, Thérapie génique
Plan
Vol 175 - N° S1
P. S98-S99 - avril 2019 Retour au numéroBienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
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