En France, comme dans de nombreux autres pays, les données nationales de prévalence sont rarement disponibles. L’objectif de l’étude était de construire et de valider un algorithme pour évaluer la prévalence de la leucémie myéloïde chronique (LMC) en France en 2014 à partir des données du Système national des données de santé (SNDS).

Nous avons mis en place une approche en trois étapes. Initialement, nous avons sélectionné dans le SNDS sur la période 2006–2014 :

– tous les patients traités par un ITK (imatinib, dasatinib, nilotinib, bosutinib ou ponatinib ;

– hospitalisés avec un code diagnostic de LMC, BCR/ABL positive (code CIM10 C92.1) ;

– pris en charge en Affection longue durée (ALD) pour leucémie myéloïde (code CIM10 C92).

Puis, nous avons construit un algorithme d’identification des cas de LMC basé sur l’identification de tout remboursement d’ITK≥2 mois en excluant les patients recevant des ITK pour des maladies autres que la LMC (dont leucémie lymphoblastique aiguë Ph+, tumeur stromale gastro-intestinale, tumeur stromale du tissu conjonctif et syndromes hyperéosinophiliques). Enfin, les cas prévalents de LMC étaient ceux identifiés par l’algorithme, ayant au moins un remboursement de soins durant l’année 2014 et toujours vivants au 31 décembre 2014. La validité interne de l’algorithme a été testée sur un échantillon de 100 individus de la sélection initiale, tirés au sort, en comparant les résultats de l’algorithme avec l’opinion de deux hématologues experts qui disposaient des données démographiques et de soins issues du SNDS pour chaque individu. Par ailleurs, nous avons évalué la validité externe de l’algorithme en comparant le nombre de cas LMC incidents collectés par 18 registres de cancer avec le nombre de cas LMC incidents identifiés dans le SNDS en 2014 dans les départements couverts par un registre.

En 2014, 10 789 patients atteints de LMC ont été identifiés dans le SNDS parmi les 68 067 personnes qui remplissaient les critères de sélection pour l’ensemble de la période 2006–2014. Quatre-vingt-neuf pour cent (89 %) des patients LMC avaient au moins deux des trois critères de sélection (ITK, diagnostic d’hospitalisation, diagnostic ALD). Le taux de concordance entre l’algorithme et l’opinion des hématologues (validité interne) était de 96 %. Pour l’année 2014, l’algorithme et les registres français de cancer ont identifiés 162 versus 150 patients LMC incidents (validité externe). L’âge médian [intervalle interquartile] des patients LMC prévalents était de 63 ans [51–73], avec une légère prédominance masculine (55 %). Au 31 décembre 2014, la prévalence brute de la LMC était estimée à 16,3 pour 100 000 habitants [intervalle de confiance (IC) à 95 % 16,0–16,6]. La prévalence brute de la LMC était de 18,5 pour 100 000 chez les hommes (IC 95 % : 18,0–19,0) et de 14,2 pour 100 000 chez les femmes (IC 95 % : 13,8–14,6). La prévalence brute de la LMC était inférieure à 1,6 pour 100 000 (IC à 95 % : 1,2–2,0) avant l’âge de 20 ans, augmentant ensuite pour atteindre un pic à 48,2 pour 100 000 (IC à 95 % : 45,4–51,2) chez les 75–79 ans. La prévalence départementale brute de la LMC variait du simple au double sur l’ensemble du territoire français (de 10,2 à 23,8 pour 100 000 habitants).

Outre l’estimation de la prévalence de la LMC, l’algorithme permet d’identifier une population d’étude de patients LMC pour de futures évaluations médico-économiques et études pharmaco-épidémiologiques.