Les données rapportées par les patients (« Patient Reported Outcomes », PRO) sont souvent collectées de façon longitudinale mais sont difficiles à analyser/interpréter. Pourtant, mieux appréhender le vécu et le ressenti des patients atteints d’une maladie chronique est indispensable pour évaluer les conséquences des traitements et prises en charge. Au cours du temps, le patient peut s’adapter ou non à sa maladie et ainsi modifier l’interprétation des questions qui lui sont posées, un phénomène appelé « response shift » (RS). Ainsi, le changement de PRO observé lors de l’analyse peut mêler le changement de PRO perçu par le patient et le changement d’interprétation (RS). Il paraît nécessaire d’évaluer le RS, d’une part, pour éviter des conclusions erronées sur le ressenti des patients, d’autre part, pour une meilleure compréhension de ce phénomène lié à l’adaptation.

L’algorithme « RespOnse Shift ALgorithm at Item-level » (ROSALI) permet de détecter le RS au moyen de modèles de la famille de Rasch. Comme la plupart des approches proposées pour l’analyse du RS, ROSALI suppose que la majorité des patients s’est adaptée à la maladie de la même manière ; néanmoins, cette hypothèse semble peu réaliste. Il est fort possible que la survenue du RS, tout comme le changement perçu, dépendent des caractéristiques cliniques (pathologie, stade, traitement..) ou psychologiques (anxiété, stress perçu, stratégies de coping..) des patients. Ainsi, le développement de ROSALI s’est poursuivi afin d’intégrer une covariable permettant l’identification des caractéristiques des patients associés au changement perçu ou/et au RS. Une étude de simulation a été réalisée pour évaluer les performances de cette nouvelle version de l’algorithme ROSALI.

Les performances de ROSALI en termes de détection du RS, de quantification du changement perçu et de l’effet de la covariable sur le RS et/ou le changement perçu ont été évaluées. Les données ont été simulées en faisant varier plusieurs paramètres : taille d’échantillon, nombre d’items et de modalités, absence ou présence de RS, type de RS, variation des effets de la covariable sur le RS et/ou le changement perçu. Lorsque aucun RS n’a été simulé, le taux de détection à tort de RS a été calculé. Lorsque du RS a été simulé, le taux de détection à raison du RS a été calculé. Les biais des estimations du changement de PRO perçu et la puissance des tests correspondants ont également été estimés.

Le taux de détection à tort de RS est inférieur à 5 % comme attendu. Le taux de détection à raison de RS est élevé permettant de valider cette nouvelle version de l’algorithme ROSALI dans les situations simulées. Ce taux est influencé par la taille d’échantillon, le nombre d’items et de modalités de réponse, le type de RS et les effets de la covariable sur le RS. Les estimations du changement perçu sont non biaisées dans la plupart des situations simulées.

Comprendre et intégrer le RS dans les analyses longitudinales portant sur les PRO, est essentiel pour pouvoir étudier ce phénomène et fournir une estimation correcte du changement perçu. L’intégration de co-variables dans l’algorithme ROSALI peut permettre d’identifier les caractéristiques cliniques ou psychologiques des patients influant sur la survenue de RS et/ou le changement perçu. Ainsi, un soutien médical ou psychologique au cours de la maladie pourrait être proposé en fonction des caractéristiques du patient.