Médecine

Paramédical

Autres domaines


S'abonner

?eta-thalassémie majeure : analyse coût-efficacité de la thérapie génique versus l’allogreffe de cellules souches hématopoïétique - 19/04/19

Doi : 10.1016/j.respe.2019.03.043 
S. Coquerelle a, , M. Ghardallou a, S. Rais c, P. Taupin b, F. Touzot b, M. Cavazzana c, d, I. Durand-Zaleski a
a AP–HP, Urc Eco, Paris, France 
b Hôpital–Necker, service d’hématologie, Paris, France 
c Hospinomics, Paris, France 
d Institut Imagine, Paris, France 

Auteur correspondant.

Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
Article gratuit.

Connectez-vous pour en bénéficier!

Résumé

Introduction

Actuellement, 75 % des patients βeta-thalassémiques ne disposent pas de donneurs apparentés Human leukocyte antigen (HLA) compatible et n’avaient, jusqu’à présent, pas accès à des traitements curatifs. La thérapie génique est un traitement prometteur qui pourrait être proposé à ces patients. Notre analyse a estimé son coût et son efficacité.

Patients et méthode

Nous avons mené une analyse coût-efficacité rétrospective, mono centrique comparant les résultats et les coûts de prise en charge à deux ans des patients atteints de β-thalassémie sévère et traités pas thérapie génique ou par allogreffe de cellules souches hématopoïétique (HSCT). Les complications de grade III et IV, les diagnostics, examens et soins réalisés ainsi que le type d’hospitalisations et les durées de séjour ont été extraites de la base ENCC de l’hôpital Necker. Les coûts ont été estimés selon la perspective du producteur de soins.

Résultats

Sept patients atteints de βeta-thalassémie majeure et traités entre 2009 et 2016 ont été inclus, quatre furent traités par thérapie génique. Les patients traités par thérapie génique étaient plus âgés, avaient moins de complications et de ré-hospitalisations après traitement. Les complications infectieuses étaient trois fois plus fréquentes chez les patients traités par HSCT que pour ceux traités par thérapie génique. Le coût moyen à deux ans était de 608 086 € pour les patients traités par thérapie génique versus 215 571 € pour ceux ayant bénéficié d’une HSCT. Le coût total du vecteur représentait 48 % du montant total du traitement par thérapie génique. Pour les deux traitements les coûts les plus importants apparaissaient pendant la procédure (acte de greffe ou thérapie génique).

Conclusion

La thérapie génique, bien que plus coûteuse que l’allogreffe de cellules souches hématopoïétique, est une alternative curative intéressante pour les patients ne disposant pas de donneurs apparentés HLA compatible. Les patients traités par thérapie génique, bien que plus âgés, ont eu, après traitement, moins de complications que ceux traités par HSCT.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots-clés : Beta-thalassémie, Thérapie génique, HSCT


Plan


© 2019  Publié par Elsevier Masson SAS.
Ajouter à ma bibliothèque Retirer de ma bibliothèque Imprimer
Export

    Export citations

  • Fichier

  • Contenu

Vol 67 - N° S3

P. S161 - mai 2019 Retour au numéro
Article précédent Article précédent
  • Disparités des coûts de remboursement des six premières affections de longue durée entre les caisses de remboursement dans le cadre de l’Assurance maladie obligatoire au Maroc
  • A. Cheikh, H. Mouhdi, M. Ajaja, H. Attjiou, I. Bennani, M. Zerhouni, H. Mefetah, M. Bouatia
| Article suivant Article suivant
  • Séquençage haut debit (NGS) et évaluation médico-économique dans les hémopathies malignes : le PRME RUBIH2
  • S. Coquerelle, M. Darlington, C. Preudhomme, E. Mac Intyre, I. Durand-Aaleski

Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
L’accès au texte intégral de cet article nécessite un abonnement.

Mon compte


Plateformes Elsevier Masson

Déclaration CNIL

EM-CONSULTE.COM est déclaré à la CNIL, déclaration n° 1286925.

En application de la loi nº78-17 du 6 janvier 1978 relative à l'informatique, aux fichiers et aux libertés, vous disposez des droits d'opposition (art.26 de la loi), d'accès (art.34 à 38 de la loi), et de rectification (art.36 de la loi) des données vous concernant. Ainsi, vous pouvez exiger que soient rectifiées, complétées, clarifiées, mises à jour ou effacées les informations vous concernant qui sont inexactes, incomplètes, équivoques, périmées ou dont la collecte ou l'utilisation ou la conservation est interdite.
Les informations personnelles concernant les visiteurs de notre site, y compris leur identité, sont confidentielles.
Le responsable du site s'engage sur l'honneur à respecter les conditions légales de confidentialité applicables en France et à ne pas divulguer ces informations à des tiers.