Transfusing children with hemoglobinopathies - 21/08/19
La transfusion des enfants atteints de maladies de l’hémoglobine
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Abstract |
Thalassemia and sickle cell disease (SCD) are among the most common inherited diseases worldwide. Red blood cell transfusion is a cornerstone of their treatment, but its indications have significantly changed over the past years. New therapies are emerging in both syndromes: among them, hematopoietic stem cell transplantation is now routinely proposed, and gene therapy has shown promising preliminary results.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Résumé |
Les syndromes thalassémiques et drépanocytaires font partie des maladies génétiques les plus fréquentes au monde. La transfusion de concentrés érythrocytaires est un traitement majeur, dont les indications ont évolué au cours des dernières années. De nouveaux traitements ont également fait leur apparition : la greffe de cellules souches hématopoïétiques est désormais proposée en pratique courante et la thérapie génique a montré des résultats préliminaires prometteurs.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Keywords : Thalassemia, Sickle cell disease, Red blood cell transfusion, Hydroxyurea, Hematopoietic stem cell transplantation, Gene therapy
Mots clés : Thalassémie, Drépanocytose, Transfusion érythrocytaire, Hydroxyurée, Greffe de cellules souches hématopoïétiques, Thérapie génique
Plan
Vol 26 - N° 3
P. 147-149 - septembre 2019 Retour au numéro
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