Dans l’amylose AL, la réponse hématologique partielle est évaluée par la différence entre la chaîne légère impliquée et celle non impliquée (dFLC). Pour les 20 % des patients ayant une dFLC<50mg/L au diagnostic, elle n’est pas évaluable.

L’objectif de cette étude est de préciser les caractéristiques cliniques, hématologiques et la réponse au traitement de ces patients. Quatre-vingt-dix patients ayant une amylose AL systémique diagnostiquée entre 2003 et 2016 avec dFLC<50mg/L (gp1), ont été étudiés rétrospectivement et comparés à 215 patients avec dFLC>50mg/L (gp2). La réponse après une ligne de traitement a été évaluée selon les critères internationaux. Le séquençage haut débit de l’ARN médullaire codant pour les CLL a été réalisé pour 16 patients du gp1.

La majorité des patients du gp1 avait une gammapathie monoclonale de signification clinique (MGCS, 78 %) et il n’y avait aucun myélome symptomatique (vs gp2 : 12 %). L’atteinte rénale était la plus représentée (77 %) et l’atteinte cardiaque était moins fréquente et moins sévère que dans le gp2 (42 % vs. 69 %, p<0,0001). La survie globale était significativement meilleure dans le gp1 (102,5 vs. 60,5 mois). L’obtention d’une dFLC<10mg/L ou la diminution du pic monoclonal>90 % n’étaient pas corrélées à un meilleur pronostic. L’analyse en séquençage haut débit a permis 87,5 % d’identification du clone pathogène, y compris pour les patients dont la maladie était difficilement détectable.

Les amyloses AL avec dFLC<50mg/L ont une atteinte rénale prédominante, moins d’atteinte cardiaque grave, et un meilleur pronostic global que les amyloses à CLL élevées. L’évaluation de l’efficacité du traitement reste difficile et les nouveaux critères de réponse hématologique partielle récemment proposés sont à valider de façon prospective. Le séquençage haut débit semble une technique prometteuse pour l’évaluation de la maladie.