Le traitement de référence de la pemphigoïde bulleuse (PB) est la corticothérapie locale très forte. Celle-ci est parfois difficile à réaliser en pratique. Pour cette raison, les guidelines européennes ont récemment proposé la prednisone orale à la dose de 0,5mg/kg/j comme traitement alternatif à la corticothérapie locale. On a montré que cette dose de 0,5mg/kg/j est aussi efficace que la corticothérapie locale dans les PB pauci-bulleuses, mais ceci n’a jamais été évaluée dans les PB multi-bulleuses. L’objectif était d’en évaluer l’efficacité et la tolérance.

Étude observationnelle multicentrique européenne dans laquelle tous les patients ayant une PB nouvellement diagnostiquée et traitée selon le choix des investigateurs par prednisone 0,5mg/kg/j étaient inclus. Les investigateurs étaient libres d’adapter ou de modifier le traitement au cours de l’évolution. Le suivi était de 1 an.

Entre 2015 et 2017, 200 patients PB ont été inclus et traités selon les guidelines européennes, et 111 patients traités différemment et non inclus. Après 1 an, 50 patients ont été perdus de vue. À J21, la PB était contrôlée chez 62 % patients. Parmi les PB multi-bulleuses, 47 % étaient contrôlés vs 72 % PB paucibulleuses (p=0,001). Le score BPDAI initial était plus faible chez les patients contrôlés que chez les non contrôlés (42±27 vs 57±34 ; p=0,021). Après un an, 29 % des patients étaient en rémission complète (RC) dont 19 % sous traitement minimal et 10 % sans traitement. La RC à 1 an était obtenue chez 35 % des PB pauci-bulleuse et 18 % des PB multi-bulleuses (p=0,025). Le taux de mortalité à 1 an était de 15,7 % chez les PB pauci-bulleuses et 32,5 % chez les PB multi-bulleuses (p=0,03). Soixante-dix-neuf évènements indésirables de grade 3–4 sont survenus chez 51 patients dont 82 % liés à la corticothérapie. Le traitement initial a été modifié chez 47 % des PB multi-bulleuses et 41 % des PB pauci-bulleuses (p=0,4). Le motif était un manque d’efficacité ou une rechute sous traitement dans 75 % des cas. Les patients n’ayant pas été inclus avaient un indice de Karnofsky plus bas que les patients inclus (59,7 vs 71 ; p<0,001) alors que leur âge et le score BPDAI initial étaient comparables. Le 1er motif de non inclusion était un mauvais état général (75/111). Le traitement proposé chez ces malades était la corticothérapie locale dans 80 % des cas (89/111).

Cette étude confirme l’efficacité de la prednisone 0,5mg/kg/j dans les PB pauci-bulleuses. En revanche, son efficacité insuffisante et sa tolérance médiocre dans les formes multi-bulleuses nécessiteront vraisemblablement d’adapter les guidelines européennes.