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Traitements systémiques des fibromatoses agressives chez l’adulte et l’enfant : niveau de preuve et questions en suspend - 05/12/19

Systemic treatment for management of aggressive fibromatosis in both adult and children: Level of evidence and unsolved questions

Doi : 10.1016/j.bulcan.2019.07.012 
Nicolas Penel 1, 2, , Thomas Ryckewaert 1, Daniel Orbach 3
1 Centre Oscar Lambret, 3, rue Combemale, 59020 Lille cedex, France 
2 Université de Lille, Lille, France 
3 PSL université, Institut Curie, SIREDO Oncology Center (Care, Innovation and Research for Children, Adolescents and Young Adults with Cancer), 26, rue d’Ulm, 75005 Paris, France 

Nicolas Penel, Centre Oscar Lambret, department of medical oncology, 3, rue F Combemale, 59020 Lille, France.Centre Oscar Lambret, department of medical oncology3, rue F CombemaleLille59020France
Sous presse. Épreuves corrigées par l'auteur. Disponible en ligne depuis le jeudi 05 décembre 2019
Cet article a été publié dans un numéro de la revue, cliquez ici pour y accéder

Résumé

Nous proposons ici une synthèse des connaissances disponibles concernant les traitements systémiques des tumeurs desmoïdes, aussi bien chez l’enfant que chez l’adulte. Jusqu’à 2018, le niveau de preuve associé aux traitements systémiques (AINS, hormonothérapies, inhibiteur de tyrosine kinase, chimiothérapie) était faible, reposant au mieux sur des études de phase 2 aux effectifs limités. En 2018–2019, deux essais randomisés portant sur des patients adultes ont été publiés, notamment un essai de phase 3 comparant le sorafenib au placebo. Cet essai démontre clairement le bénéfice d’un traitement par sorafenib (niveau de preuve IA). Au total, on rappelle qu’un traitement systémique ne doit être mis en œuvre qu’en cas d’évolutivité avérée de la tumeur desmoïde. Des essais randomisés sont possibles pour cette tumeur exceptionnelle.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Summary

We summarize here available data about systemic treatments of desmoids tumors, as well in adult patients as pediatric patients. Until 2018, the level of evidence associated with these treatments (NSAI, hormonal therapies, tyrosine kinase inhibitors, chemotherapy) was very low, based on retrospective studies or non-randomized phase 2 trials with limited number of cases. In 2018-2019, 2 large randomized trials have been published, including one large superiority phase 3 trial comparing sorafenib to placebo. This trial clearly demonstrates the clinical benefit of sorafenib over placebo (level of evidence IA). To conclude, wait-and-see policy must be the first-line approach, systemic treatment is indicated in case of disease progression. Randomized trials are feasible in this exceptional disease.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : Tumeur desmoïde, Niveau de preuve, Chimiothérapie, Inhibiteur de tyrosine kinase

Keywords : Desmoid tumor, Level of evidence, Chemotherapy, Tyrosine kinase inhibitor


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