Les essais cliniques (EC) sont indispensables pour évaluer l’efficacité et l’innocuité de nouveaux traitements. Ils peuvent représenter une mesure d’économie grâce à la fourniture des médicaments par le promoteur.

L’objectif de cette étude est d’évaluer les coûts évités en médicament hors-GHS ou sous Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) par l’inclusion d’un patient dans un EC d’Hématologie.

C’est une étude de coût, rétrospective, monocentrique, observationnelle. La perspective de l’étude est élargie du point de vue de l’assurance maladie obligatoire. Nous avons inclus les EC d’Hématologie ayant eu au moins une dispensation entre 2007 et 2017 d’un médicament hors-GHS ou sous ATU, qui soit dans le protocole expérimental ou standard. Dans le cadre d’un protocole expérimental, nous avons inclus les médicaments expérimentaux fournis par le promoteur. Les médicaments per os n’ont pas été pris en compte. Les coûts évités sont représentés par l’économie réalisée par la fourniture de ces médicaments dans l’EC et par le prix des médicaments consommés si le patient n’avait pas été inclus dans l’EC.

Quarante et un EC (289 patients) ont été inclus dans cette étude, dont 51,2 % EC de phase III et 78 % de promotion institutionnelle. Ces EC ont engendré des coûts évités d’une valeur de 4 244 255 € (environ 386 000 €/an) soit un coût évité moyen de 14 686 € par patient. Les substances actives ayant permis le plus de coûts évités sont le rituximab (1 801 502 €) puis le bortézomib (1 574 571 €).

Tout en permettant le progrès dans la recherche clinique, les EC contribuent à de réelles économies pour notre système de santé.

Clinical trials (CT) are essential to evaluate efficacy and safety of new treatments. They can be a cost-saving measure thanks to the supply of drugs by the sponsor. The objective of this study is to evaluate the costs avoided out of French GHS (groupe homogène de séjour=Diagnosis Related Group) or under Temporary Use Authorisation (ATU) drugs by including a patient in a hematology clinical trial.

It is a retrospective, monocentric, observational cost study. The study's perspective is broadened from the point of view of health insurance. Hematology CT with at least one dispensation between 2007 and 2017, in the experimental or standard protocol, of an investigational drug French « hors-GHS » or under ATU were included. As part of an experimental protocol, we included investigational drugs provided by the sponsor. Oral drugs were not taken into account. The costs avoided are evaluated with the savings made by providing these drugs in the CT and by the price of these drugs consumed if the patient had not been included in the CT.

Forty-one CT (289 patients) were included in this study. A total of 51.2% are Phase III and 78% have institutional promotion. These CT generated avoided costs of € 4,244,255 (about € 386,000/year) or an average avoided cost of € 14,686 per patient. The molecules that avoided the most costs were rituximab (€ 1,801,502) and bortezomib (€ 1,574,571).

While enabling progress in clinical research, CT contribute to real savings for our health system.