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CAR-T cells et leucémies aiguës lymphoblastiques : avancées et questionnements - 06/02/20

CAR-T cells in acute lymphoblastic leukemias: What's new?

Doi : 10.1016/j.bulcan.2020.01.009 
Audrey Grain , Marie-Emilie Dourthe, André Baruchel
 AP–HP, université de Paris, hôpital universitaire Robert-Debré, service d’hémato-immunologie pédiatrique, 48, boulevard Serurier, 75019 Paris, France 

Audrey Grain,.AP–HP, université de Paris, hôpital universitaire Robert-Debré, service d’hémato-immunologie pédiatrique, 48, boulevard Serurier, 75019 Paris, France.AP–HP, université de Paris, hôpital universitaire Robert-Debré, service d’hémato-immunologie pédiatrique48, boulevard SerurierParis75019France
Sous presse. Épreuves corrigées par l'auteur. Disponible en ligne depuis le jeudi 06 février 2020
Cet article a été publié dans un numéro de la revue, cliquez ici pour y accéder

Résumé

L’approbation du tisagenlecleucel dans les leucémies aiguës lymphoblastiques B, en 2017 aux États-Unis et en 2018 en Europe, a non seulement ouvert de nouveaux espoirs, mais a obligé à repenser les organisations hospitalières autour de cette innovation. En effet si ces traitements sont très efficaces à court terme, la logistique complexe nécessaire implique une parfaite collaboration intercentre et intracentre. Les services d’hématologie, de réanimation, de neurologie, de radiologie, d’aphérèse, les laboratoires de thérapie cellulaire et de biologie, doivent ainsi agir de manière coordonnée. Un suivi spécialisé pour le moyen et long terme doit lui aussi être mis en place. De nombreuses questions persistent qui concernent le profil des patients éligibles, la tolérance, l’efficacité à plus long terme, l’amélioration de la persistance des  CAR-T cells , le contrôle du risque d’échappement tumoral, l’utilisation de  CAR-T cells  allogéniques ou l’application de ce concept aux LAL-T. L’évaluation précise des coûts induits et du rapport coût-efficacité de ces thérapeutiques sera aussi l’objet des études à venir.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Summary

The approval of tisagenlecleucel in B-lineage acute lymphoblastic leukemias in 2017 in the USA and in 2018 in Europe not only opened new hopes but forced to rethink the hospital organizations around this innovation. Indeed, if these treatments are very effective in the short term, the complex logistics required imply high quality inter-center and intra-center collaboration. Hematology, intensive care unit, apheresis, neurology, cell therapy and biology laboratories, and radiology services must therefore act in a coordinated manner. A specialized monitoring for the mid and long term must also be implemented. Many questions remain concerning the profile of eligible patients, the short and long-term safety, the longer-term efficacy, improving the persistence of CAR-T cells, controlling the risk of tumor escape, the use of allogenic CAR-T cells, or the application of this concept to T-cell ALL. The precise evaluation of the involved costs and the cost-effectiveness of these therapies will also be the subject of future studies.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : Leucémie aiguë lymphoblastique, « CAR-T cells », Tisagenlecleucel

Keywords : Acute lymphoblastique Leukemia, CAR-T cells, Tisagenlecleucel


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