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Drug repositioning for rare diseases: Knowledge-based success stories - 16/04/20

Doi : 10.1016/j.therap.2020.02.007 
Daniel Scherman a, b, c, d, , Christine Fetro a
a French foundation for rare diseases, 75014 Paris, France 
b Chemical and biological technologies for health unit (UTCBS), CNRS UMR8258, 75006 Paris, France 
c UTCBS, Inserm U1267, 75006 Paris, France 
d Faculté de pharmacie, université Paris Descartes, université de Paris, 75006 Paris, France 

Corresponding author. Fondation maladies rares, 96, rue Didot, 75014 Paris, France.Fondation maladies rares96, rue DidotParis75014France

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Summary

While more than 7000 rare diseases have been identified, only about 5 percent benefit from a licensed treatment. As the majority of these diseases is life threatening, these facts underscore the need for new drugs. Drug repositioning is an alternative strategy in drug development, which represents an attractive opportunity for rare diseases. Drug repositioning (also called drug repurposing, drug reprofiling or drug re-tasking) consists in identifying for an already approved or investigational drug a new use outside the scope of the original medical indication. Drug repositioning is considered in the field of orphan drugs as being a faster and somehow less costly strategy than traditional new drug development for pharmaceutical companies. While several successful repositioning cases have been discovered by serendipity, most successes straightly derive from the molecular characterization of the concerned disease. This short commentary is mainly dedicated to these rationally-based success stories.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : Rare diseases, Drug repurposing, Drug repositioning, Progeria, Alkaptonuria, Overgrowth syndrome


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Vol 75 - N° 2

P. 161-167 - avril 2020 Retour au numéro
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  • Drug repurposing in rare diseases: Myths and reality
  • Christine Fetro, Daniel Scherman
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  • Collaboration between academics, small pharmaceutical company and patient organizations in the development of a new formulation of cysteamine in nephropathic cystinosis: A successful story
  • Ségolène Gaillard, Laurent Roche, Georges Deschênes, Denis Morin, Christine Vianey-Saban, Cécile Acquaviva-Bourdain, Patrice Nony, Fabien Subtil, Catherine Mercier, Pierre Cochat, Aurélia Bertholet-Thomas, Catherine Cornu, Behrouz Kassai

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