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Collaboration between academics, small pharmaceutical company and patient organizations in the development of a new formulation of cysteamine in nephropathic cystinosis: A successful story - 16/04/20

Doi : 10.1016/j.therap.2020.02.008 
Ségolène Gaillard a, b, , Laurent Roche b, c, d, Georges Deschênes e, Denis Morin f, Christine Vianey-Saban g, Cécile Acquaviva-Bourdain g, Patrice Nony a, b, Fabien Subtil b, d, Catherine Mercier b, d, Pierre Cochat h, Aurélia Bertholet-Thomas h, Catherine Cornu a, b, Behrouz Kassai a, b
a Hospices civils de Lyon, EPICIME-CIC 1407 de Lyon, Inserm, department of clinical epidemiology, CHU-Lyon, 69677 Bron, France 
b Université de Lyon 1, 69000 Lyon, France 
c CNRS, UMR 5558, laboratoire de biométrie et biologie évolutive, 69622 Villeurbanne, France 
d Hospices civils de Lyon, service de biostatistiques, 69324 Lyon, France 
e AP–HP, hôpital Robert-Debré, service de néphrologie pédiatrique, 75019 Paris, France 
f CHU Montpellier, service de néphrologie et endocrinologie pédiatrique, 34295 Montpellier, France 
g Hospices civils de Lyon, service biochimie et biologie moléculaire, UF maladies héréditaires du métabolisme, 69500 Bron, France 
h Hospices civils de Lyon, service de néphrologie pédiatrique, et centre de référence maladies rénales et phosphocalciques rares – Néphrogones – Filière ORKiD, 69500 Bron, France 

Corresponding . Centre d’investigation clinique (CIC 1407), hospices civils de Lyon, groupement hospitalier Est, bâtiment “Les Tilleuls”, 59, boulevard Pinel, 69677 Bron cedex, France.Centre d’investigation clinique (CIC 1407), hospices civils de Lyon, groupement hospitalier Est, bâtiment “Les Tilleuls”59, boulevard PinelBron cedex69677France

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Summary

Rare diseases usually concern small and disseminated population. Implementing clinical research with the right design, outcomes measures and the recruitment of patients are challenges. Collaborations, training and multidisciplinary approach are often required. In this article, we provide an overview of a successful collaboration in nephropathic cystinosis (NC), focusing on what was the key of success, the interactions between academics, the pharmaceutical company and patients organizations. NC is considered as a very rare disease. In 2010, a new formulation of cysteamine, the only available treatment to improve renal outcome of the disease, was proposed by a small American company. Studies were implemented in France under the coordination of an expert of the disease and the clinical investigation center of Lyon. The collaboration resulted in a good recruitment and retention of the patients in the study and most of all in the availability of the new formulation in France. Patients could have facilitated the research by being involved in the early stages of the studies. Involving patients and public early in the process is particularly important in rare diseases as the patient is a great source of knowledge and has his own expectations. Priorities of research, design, conduct and reporting of clinical trials can be defined in collaboration with adults but also with young patients or public, the first concerned in rare diseases. This concept is still to be developed and improved especially with paediatric patients.

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Keywords : Rare diseases, Multidisciplinary approach, Patient advocacy, Nephropathic cystinosis, Clinical research


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Vol 75 - N° 2

P. 169-173 - avril 2020 Retour au numéro
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  • Drug repositioning for rare diseases: Knowledge-based success stories
  • Daniel Scherman, Christine Fetro
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  • An old drug for a rare disease: The example of celiprolol for vascular Ehlers-Danlos syndrome
  • Pierre Boutouyrie

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