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An old drug for a rare disease: The example of celiprolol for vascular Ehlers-Danlos syndrome - 16/04/20

Doi : 10.1016/j.therap.2020.02.009 
Pierre Boutouyrie
 Service de pharmacologie, INSERM U970, hôpital européen Georges-Pompidou, université de Paris, Assitance publique–Hôpitaux de Paris, 20, rue Leblanc, 75015 Paris, France 

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Summary

Vascular Ehlers-Danlos syndrome (OMIM 130050, 1/150,000 birth) is caused by mutations in collagen 3A1 gene. It is associated with severe phenotype associating early arterial dissection and rupture, digestive and uterine perforations, and skin and joints fragility. Until recently, no treatment was available. Celiprolol, a beta1 antagonist with beta2 partial antagonist properties betablocker was tested in a randomized, controlled trial. We could show that this compound was associated with a 3-fold decrease in major events related to the disease. This effect was similar in molecular-proven patients. Administration of celiprolol in a cohort of patients followed routinely in France was accompanied to similar benefit. Celiprolol is unavailable in the USA. The ACER Therapeutics company applied for new drug application (NDA) to the Food and Drug Administration.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : Vascular Ehlers-Danlos syndrome, Celiprolol, Randomized controlled trial


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Vol 75 - N° 2

P. 175-181 - avril 2020 Retour au numéro
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