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The challenges of pharmacoepidemiology of orphan drugs in rare diseases - 16/04/20

Doi : 10.1016/j.therap.2020.02.013 
Maryse Lapeyre-Mestre
 Service de pharmacologie médicale et clinique, faculté de médecine, CIC 1436, CHU et université Paul Sabatier – Toulouse 3, 31000 Toulouse, France 

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Summary

Large electronic health records database available at a national level offer great opportunity for research in rare diseases and orphan drugs. Methods and data used in pharmacoepidemiology present a great potential for epidemiology, drug utilization studies, drug safety, drug effectiveness and pharmacoeconomics. This review presents the different sources of data in Europe, with a special focus on the French situation, with the recent implementation of SNDS (système national des données de santé [French national health data wharehouse]). Some examples are given. Development of rigorous and innovative methods must be encouraged in the future.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : Rare disease, Orphan drug, Pharmacoepidemiology, Pharmacovigilance, Electronic health records


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© 2020  Société française de pharmacologie et de thérapeutique. Publié par Elsevier Masson SAS. Tous droits réservés.
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Vol 75 - N° 2

P. 215-220 - avril 2020 Retour au numéro
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  • Pharmacovigilance and drug-induced rare diseases: Strengths of the French Network of Regional Pharmacovigilance Centres
  • Clémence Lacroix, Michel Mallaret, Annie-Pierre Jonville-Bera
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  • Patients’ organizations in rare diseases and involvement in drug information: Illustrations with LMC France, the French Association of Chronic Myeloid leukemia
  • Mina Daban, Clémence Lacroix, Joëlle Micallef

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