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Comment risdiplam se compare-t-il aux autres traitements de l’amyotrophie spinale infantile (SMA) ? Résultats préliminaires d’une comparaison indirecte basée sur les données de l’essai FIREFISH-partie 1 - 08/09/20

Doi : 10.1016/j.neurol.2020.01.099 
Dan Beziz 1, , Monica Daigl 2, Anne Kotzeva 2, Ksenija Gorni 2, Rachel Evans 3
1 Affaires médicales neurosciences, Roche France SAS, Boulogne-Billancourt 
2 Global access, F. Hoffmann-La Roche Ltd, Bâle, Suisse 
3 Health economics, Visible Analytics, Oxford, Royaume Uni 

Auteur correspondant.

Résumé

Introduction

L’arrivée sur le marché de traitements innovants représente une avancée majeure dans la prise en charge de la SMA. Il n’existe aucune comparaison directe entre ces différents traitements dans le cadre des essais cliniques.

Objectifs

L’objectif est de réaliser une comparaison indirecte ajustée par appariement (MAIC) afin d’estimer l’efficacité relative de risdiplam par rapport à nusinersen et AVXS-101, et aux meilleurs soins de support (MSS).

Patients et méthodes

Les caractéristiques à l’inclusion (âge, début et durée des symptômes, score CHOP-INTEND) dans FIREFISH-partie1 (NCT02913482) évaluant risdiplam ont été pondérées afin de pouvoir être similaires à celles de l’étude ENDEAR (NCT02193074) évaluant nusinersen. L’efficacité relative entre les traitements a été évaluée. Les critères d’efficacité inclus dans la comparaison étaient la survie sans événement, l’amélioration de la fonction motrice et la capacité à s’asseoir sans support évaluées par l’échelle HINE-2.

Résultats

L’analyse portait sur les données individuelles de 21 patients de FIREFISH-partie 1. L’analyse MAIC montre une réduction significative du nombre de décès et de recours à la ventilation permanente sous risdiplam comparé à nusinersen (Hazard Ratio [HR] 0,11, IC 95 % 0,00-0,30) et MSS (HR 0,23 ; IC 95 % 0,00-0,66). La comparaison indirecte non ajustée a donné des résultats similaires. L’analyse FIREFISH vs CL-101 n’a pas pu être faite car les caractéristiques à l’inclusion des deux populations étaient trop différentes.

Discussion

Cette méthode ne prend pas en compte de potentielles évolutions des soins standards et accroît l’incertitude statistique des résultats du fait de la repondération. En ajustant sur les données de l’étude publiée, il est considéré qu’il s’agit de la population cible. L’estimation de l’efficacité relative de risdiplam versus AVXS-101 nécessite une analyse sur des populations de patients comparables.

Conclusion

Cette analyse préliminaire par la méthode statistique MAIC indique que risdiplam pourrait donner de meilleurs résultats que nusinersen dans le traitement de la SMA.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : Risdiplam, Capacités motrices, Amyotrophie spinale


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Vol 176 - N° S

P. S21 - septembre 2020 Retour au numéro
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