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Tolérance et efficacité à long terme du patiseran dans l’amylose héréditaire à transthyrétine - 08/09/20

Doi : 10.1016/j.neurol.2020.01.108 
Michael Polydefkis 1, Alejandra Gonzales-Duarte 2, Teresa Coelho 3, Wixner Jonas 4, David Adams 5, , Quinn Dinh 6
1 Neurology, université Johns-Hopkins, Baltimore, États-Unis 
2 Neurology, Salvador Zubirán National Institute of Health Sciences and Nutrition, Ciudad de México, Mexique 
3 Neurology, Hospital Geral de Santo António, Porto, Portugal 
4 Neurology, Department of Public Health and Clinical Research, Umeå, Suède 
5 Neurologie, hôpital Bicêtre, Le Kremlin-Bicêtre 
6 Alnylam pharmaceuticals, Alnylam Pharmaceuticals Inc, Cambridge, États-Unis 

Auteur correspondant.

Résumé

Introduction

L’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) est une maladie évolutive engageant le pronostic vital. L’efficacité et la tolérance de patisiran ont été démontrées sur une période de 18 à 24 mois dans des études de phase 2 et de phase 3 (APOLLO).

Objectifs

Évaluation intermédiaire de la tolérance et de l’efficacité de patisiran dans l’étude globale OLE.

Patients et méthodes

Étude multicentrique internationale Global OLE (NCT02510261) évaluant la tolérance et l’efficacité de patisiran chez des patients des études de phase 2 et 3 : phase 2 OLE n=25, APOLLO/patisiran n=137, APOLLO/placebo n=49.

Résultats

189 patients évalués à 12 mois. Tolérance conforme à celle des études antérieures. Après 12 mois de patisiran, amélioration observée pour le score mNIS+7 (changement moyen[SEM]) dans les groupes APOLLO/patisiran (−4,0[1,9]) et Phase 2 OLE (−4,7[3,5]). Score Norfolk QOL-DN amélioré chez les patients APOLLO/patisiran (−3,9[2,1]). Patients placebo d’APOLLO ont présenté une amélioration moyenne du score mNIS+7 : −1,4[2,4] et Norfolk QOL-DN : −4,5[2,5] bien que leur maladie ait progressé dans APOLLO.

Discussion

Dans APOLLO les patients du bras placebo se sont aggravés et ont présenté un arrêt de la progression de la maladie et une amélioration de la qualité de vie après 12 mois de patisiran dans l’étude globale OLE. Le retard d’initiation du traitement a fait en sorte que ces patients ont continué à aggraver leur maladie comparé aux patients traités plus tôt avec patisiran.

Conclusion

À long terme, le patisiran continue de présenter un profil bénéfices/risques favorable, y compris pour les patients traités pendant 4 ans ou plus. D’une façon générale, les patients exposés à plus long terme au patisiran ont présenté des effets améliorés et durables.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : Patisiran, Évaluation tolérance efficacité, Amylose héréditaire


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