Tolérance et efficacité à long terme du patiseran dans l’amylose héréditaire à transthyrétine - 08/09/20
, Quinn Dinh 6Résumé |
Introduction |
L’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) est une maladie évolutive engageant le pronostic vital. L’efficacité et la tolérance de patisiran ont été démontrées sur une période de 18 à 24 mois dans des études de phase 2 et de phase 3 (APOLLO).
Objectifs |
Évaluation intermédiaire de la tolérance et de l’efficacité de patisiran dans l’étude globale OLE.
Patients et méthodes |
Étude multicentrique internationale Global OLE (NCT02510261) évaluant la tolérance et l’efficacité de patisiran chez des patients des études de phase 2 et 3 : phase 2 OLE n=25, APOLLO/patisiran n=137, APOLLO/placebo n=49.
Résultats |
189 patients évalués à 12 mois. Tolérance conforme à celle des études antérieures. Après 12 mois de patisiran, amélioration observée pour le score mNIS+7 (changement moyen[SEM]) dans les groupes APOLLO/patisiran (−4,0[1,9]) et Phase 2 OLE (−4,7[3,5]). Score Norfolk QOL-DN amélioré chez les patients APOLLO/patisiran (−3,9[2,1]). Patients placebo d’APOLLO ont présenté une amélioration moyenne du score mNIS+7 : −1,4[2,4] et Norfolk QOL-DN : −4,5[2,5] bien que leur maladie ait progressé dans APOLLO.
Discussion |
Dans APOLLO les patients du bras placebo se sont aggravés et ont présenté un arrêt de la progression de la maladie et une amélioration de la qualité de vie après 12 mois de patisiran dans l’étude globale OLE. Le retard d’initiation du traitement a fait en sorte que ces patients ont continué à aggraver leur maladie comparé aux patients traités plus tôt avec patisiran.
Conclusion |
À long terme, le patisiran continue de présenter un profil bénéfices/risques favorable, y compris pour les patients traités pendant 4 ans ou plus. D’une façon générale, les patients exposés à plus long terme au patisiran ont présenté des effets améliorés et durables.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Mots clés : Patisiran, Évaluation tolérance efficacité, Amylose héréditaire
Plan
Vol 176 - N° S
P. S25 - septembre 2020 Retour au numéro
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