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Thérapie génique (TG) dans l’amyotrophie spinale de type 1 (SMA1) : suivi à long terme (SLT) de l’essai clinique de phase 1 évaluant l’onasemnogène abeparvovec - 08/09/20

Doi : 10.1016/j.neurol.2020.01.111 
R.M. Jerry 1, R. Shell 2, J.L. Kelly 1, M. Markus 1, B. Kamal 3, ,

Truncated For Submission Authorship4

A.-Z. Samiah 1
1 Centre for gene therapy, Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH, États-Unis 
2 Section of pulmonary medicine, Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH, États-Unis 
3 Medical affairs, AveXis, Inc., Bannockburn, IL, États-Unis 
4 Medical affairs, Full authorship will be provided at presentation, Bannockburn, IL, États-Unis 

Auteur correspondant.

Résumé

Introduction

L’onasemnogène abeparvovec (AVXS-101), une TG à administration unique par voie intraveineuse qui traite la cause génétique principale de la SMA.

Objectifs

Évaluer la sécurité et l’efficacité à long terme de l’onasemnogène abeparvovec à forte dose chez des patients (pts) précédemment traités dans l’étude de phase 1 (START).

Patients et méthodes

Les pts de l’étude START pouvaient participer dans l’étude SLT (étude LT-001 ; NCT03421977). Objectif principal : sécurité à long terme. Les pts ont des visites annuelles (5 ans) et ensuite un contact téléphonique annuel (10 ans supplémentaires). Les évaluations comprennent l’examen des antécédents et des dossiers médicaux, un examen clinique, des analyses biologiques, des évaluations de la fonction pulmonaire, et l’évaluation du maintien des stades de développement.

Résultats

13 pts (cohorte 2, n=10) inclus (31 mai 2019). Tous les pts de la cohorte 2 ont survécu sans ventilation permanente (temps moyen depuis l’administration de la dose : 3,9 [3,5–4,6] ans). Aucun stade de développement n’a été perdu ; 2 patients sont parvenus à se tenir debout avec de l’aide. Aucun nouvel événement indésirable grave lié au traitement n’est survenu (8 mars 2019).

Discussion

Le maintien des stades moteurs et l’atteinte d’étapes supplémentaires du développement confirment la durabilité de l’onasemnogène abeparvovec.

Conclusion

L’administration unique d’onasemnogène abeparvovec à la dose élevée dans l’étude START continue à démontrer une efficacité durable avec développement de stades moteurs dans l’étude LT-001.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : Thérapie génique, Amyotrophie spinale de type 1, Onasemnogène abeparvovec


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Vol 176 - N° S

P. S26 - septembre 2020 Retour au numéro
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