Thérapie génique (TG) dans l’amyotrophie spinale de type 1 (SMA1) : suivi à long terme (SLT) de l’essai clinique de phase 1 évaluant l’onasemnogène abeparvovec - 08/09/20
, Truncated For Submission Authorship4
A.-Z. Samiah 1Résumé |
Introduction |
L’onasemnogène abeparvovec (AVXS-101), une TG à administration unique par voie intraveineuse qui traite la cause génétique principale de la SMA.
Objectifs |
Évaluer la sécurité et l’efficacité à long terme de l’onasemnogène abeparvovec à forte dose chez des patients (pts) précédemment traités dans l’étude de phase 1 (START).
Patients et méthodes |
Les pts de l’étude START pouvaient participer dans l’étude SLT (étude LT-001 ; NCT03421977). Objectif principal : sécurité à long terme. Les pts ont des visites annuelles (5 ans) et ensuite un contact téléphonique annuel (10 ans supplémentaires). Les évaluations comprennent l’examen des antécédents et des dossiers médicaux, un examen clinique, des analyses biologiques, des évaluations de la fonction pulmonaire, et l’évaluation du maintien des stades de développement.
Résultats |
13 pts (cohorte 2, n=10) inclus (31 mai 2019). Tous les pts de la cohorte 2 ont survécu sans ventilation permanente (temps moyen depuis l’administration de la dose : 3,9 [3,5–4,6] ans). Aucun stade de développement n’a été perdu ; 2 patients sont parvenus à se tenir debout avec de l’aide. Aucun nouvel événement indésirable grave lié au traitement n’est survenu (8 mars 2019).
Discussion |
Le maintien des stades moteurs et l’atteinte d’étapes supplémentaires du développement confirment la durabilité de l’onasemnogène abeparvovec.
Conclusion |
L’administration unique d’onasemnogène abeparvovec à la dose élevée dans l’étude START continue à démontrer une efficacité durable avec développement de stades moteurs dans l’étude LT-001.
Le texte complet de cet article est disponible en PDF.Mots clés : Thérapie génique, Amyotrophie spinale de type 1, Onasemnogène abeparvovec
Plan
Vol 176 - N° S
P. S26 - septembre 2020 Retour au numéro
Article précédent
- Neurolymphomatose associée à un lymphome T non-Hodgkin révélée par une polyneuropathie axonale
- Aymeric Lanore, Marion Brisset, Thierry Maisonobe, Nicolas Guillaume
- Syndrome myasthénique de Lambert-Eaton paranéoplasique et non paranéoplasique : étude rétrospective descriptive monocentrique
- Alice Laurenge, Thierry Maisonobe, Dimitri Psimaras, Timothee Lenglet
Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
L’accès au texte intégral de cet article nécessite un abonnement.
Déjà abonné à cette revue ?