Dans le cadre de la réinscription à cinq ans du diméthylfumarate (Tecfidera®) par la Haute Autorité de santé en 2020, une étude de cohorte a été menée dans le Système national des données de santé (SNDS).

Évaluer l’efficacité en vie réelle de diméthylfumarate dans la sclérose en plaques (SEP) comparativement aux autres traitements oraux (tériflunomide, fingolimod), et aux traitements immunomodulateurs injectables (IID).

Cohorte de patients identifiés dans le SNDS avec un premier traitement de SEP (patients naïfs) entre le 01/07/15 et le 31/12/16, un historique de 4,5 années, et suivis jusqu’au 31/12/17. Le nombre annuel de poussées a été comparé entre deux traitements durant la période d’exposition pour des patients appariés 1 :1 sur un score de propension à haute dimension, avec un modèle de régression binomiale négative et un résultat exprimé en risque relatif (RR [IC95 %]).

Sur 1,5 ans, 5812 patients naïfs ont été identifiés en France, 1930 initiant le tériflunomide (33,2 %), 1800 un IID (31,0 %), 1775 le diméthylfumarate (30,6 %) et 307 le fingolimod (5,3 %). Pour les 940 patients diméthylfumarate appariés à 940 patients tériflunomide, le nombre moyen annuel de poussées était de 0,14 versus 0,17 (RR=0,79 [0,63–1,00], p=0,0457), et pour les 1019 patients diméthylfumarate appariés à 1019 patients IID, de 0,14 versus 0,18 (RR=0,71 [0,56–0,90], p=0,0051).

Les poussées ont été identifiées avec un algorithme complexe basé sur des épisodes de soins (hospitalisation et forte dose de corticothérapie) qui a fait l’objet d’une validation par des cliniciens en aveugle de l’algorithme, avec une valeur prédictive négative de 100 % et positive de 95,2 %. Le faible nombre de patients fingolimod et leurs caractéristiques n’ont pas permis d’effectuer de comparaison.

Cette étude en pratique courante a montré un risque de poussées significativement plus faible avec le diméthylfumarate que le tériflunomide et les IID pour des patients partageant les mêmes caractéristiques.