Les syndromes lipodystrophiques sont liés à un défaut de stockage du tissu adipeux sous-cutané partiel (FPLD) ou généralisé (CGL), entraînant un syndrome d’insulino-résistance avec hypoleptinémie. La métreleptine a démontré son efficacité lorsque le syndrome métabolique était sévère. Le but de ce travail était d’évaluer l’efficacité de la métreleptine chez des patients présentant un syndrome métabolique modeste.

Treize patients lipodystrophiques (7 CGL 3 hommes : 1 AGPAT2, 4 LMNA, 1 syndrome de Lawrence, 1 cause inconnue), et 6 femmes FPLD2 (LMNA), ont bénéficié d’une évaluation métabolique avant et 12 mois après traitement par métréleptine. Les paramètres clinico-métaboliques, hépatiques dont la stéatose (IRM) et les traitements ont été suivis.

L’âge médian au diagnostic était de 20,5 ans, à la découverte du diabète de 30,5 ans et à l’instauration du traitement de 41 ans avec leptinémie à 3,9ng/ml. Le poids (T0 : 58[49–63] ; T1 : 54 [47–58] kg ; p=0,001), l’IMC (T0 : 21[18–24] ; T1 : 19[18–22] kg/m² ; p=0,001), les triglycérides (T0 : 1,96 [1,31–2,46] ; T1 : 1,23 [0,77–2,08]g/L ; p=0,0479) ont diminué, et le HDL-cholestérol (T0 : 0,28(0,24–0,35) ; T1 : 0,32(0,29–0,40) g/L ; p=0,005) a augmenté significativement. L’HbA1c (T0 : 6,9[5,9–7,5] ; T1 : 6,5[5,3–7,3] % ; n=13 ; p=0,094) tendait à diminuer, surtout dans le groupe CGL (p=0,0625). La stéatose hépatique et les ASAT n’ont pas varié. 1/7 patients traités a arrêté l’insuline, 1/8 l’hypolipémiant, 2/7 un antihypertenseur et 2 un antidiabétique.

Même à des niveaux modestes de troubles métaboliques, la métreleptine améliore le bilan lipidique avec notamment une ascension significative du HDL-cholestérol.