Dans l’essai de phase 2 évaluant le cémiplimab (CEM) chez des patients (pts) ayant un carcinome épidermoïde cutané (CEC) localement évolué ou métastatique, le taux de meilleure réponse (TMR) était de 47 % et la survie globale (SG) à un an de 81 %. Une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative a permis à ces pts d’accéder au CEM hors protocole. Notre objectif était d’analyser les données d’efficacité et de tolérance de cette ATU.

Les 58 centres ayant inclus des pts entre le 08/18 et le 10/19 dans cette étude rétrospective ont été sollicités pour compléter une fiche standardisée par pt. L’objectif principal était le TMR, les objectifs secondaires étaient la survie sans progression (SSP), la SG, la durée de la réponse (DDR) et la tolérance. La réponse était évaluée dans les centres. Les effets indésirables (EI) étaient évalués selon la classification CTCAEv5. La SSP, la SG et la DDR ont été calculées par la méthode de Kaplan–Meier. La date de point était le 19/06/20.

Les cas de 245 pts (178H/67F, âge moyen 77,1±13) ont été analysés. Il y avait 189 pts inclus dans l’ATU nominative et 56 dans celle de cohorte ; 59 % des pts avaient déjà reçu une radiothérapie et 52 % des pts ont reçu le CEM en 1^re ligne de traitement systémique ; 68 % des CEC étaient localisés à la tête et au cou. Ils étaient localement évolués (35 %), régionaux (39 %) ou métastatiques à distance (26 %) ; 24 % des pts étaient immunodéprimés : hémopathies, 15 % ; VIH, 3 % ; transplantés, 3 % ; immunosuppresseurs, 2 %, autre, 1 % ; 3 % avaient une génodermatose et 12 % une dermatose chronique. Un neurotropisme était présent dans 23 % des CEC. Le PS était≥2 chez 28 % des pts. Le nombre moyen de perfusions de CEM était de 10 (4–22). Parmi les 240 pts ayant reçu ≥1 perfusion, le TMR (IC 95 %) était de 50,4 % (43,9–56,9) avec 51 RC (21 %) et 70 RP (29 %). Le suivi médian était de 12,6 mois. La SSP médiane (IC95 %) était de 8,2 mois (6,7–11,7). Les médianes de SG/DDR n’étaient pas atteintes ; la SG (IC95 %) à 1 an était de 63,1 % (56,8–70,1). La durée médiane de traitement était de 5,5 mois et 29 % des pts étaient encore traités à un an. Des EI survenaient chez 75 pts (31 %) ; les plus fréquents (>2,5 %) étaient asthénie, diarrhées, cholestase et prurit ; 22 pts (9 %) ont présenté ≥1 EI de grade 3–4. Un pt est décédé d’un syndrome de Lyell lié au CEM et 16 pts (7 %) ont arrêté le CEM du fait d’un EI.

Ces premières données d’étude en vie réelle permettent de caractériser les pts susceptibles d’être traités par CEM. Ils incluent une fréquence élevée (15 %) de pts atteints d’hémopathies. Elles confirment le taux de réponse élevé du CEM ainsi que sa bonne tolérance. L’inclusion dans cette étude d’une proportion importante de pts immunodéprimés et de pts au PS altéré, habituellement non inclus dans les essais, a pu contribuer à une SG à un an plus faible que dans l’essai de phase 2.