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La mucoviscidose, état des lieux en 2020 - 16/01/21

Cystic fibrosis, the situation in 2020

Doi : 10.1016/j.cahpu.2020.11.006 
Frédéric Huet  : Professeur des universités, praticien hospitalier
 Centre de ressources et de compétences de la mucoviscidose, Hôpital d’enfants du Bocage, Service de pédiatrie 1, 10 boulevard du Maréchal-de-Lattre-de-Tassigny, BP 77908, 21079 Dijon cedex, France 

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Résumé

La mucoviscidose est une maladie génétique rare et grave. Durant ces dernières années, des progrès significatifs ont été réalisés dans les soins quotidiens. Ils ont ainsi permis d’améliorer la qualité de vie des patients malgré un parcours thérapeutique dense et pénible. Près de la moitié des malades sont désormais adultes. Le développement récent de nouvelles molécules ciblées sur la protéine cystic fibrosis transmembranous conductance regulator permet d’espérer un véritable bond en avant de l’espérance de vie.

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Cystic fibrosis, the situation in 2020

Cystic fibrosis is a rare and serious genetic disease. In recent years, significant progress has been made in daily care. They have improved the quality of life of patients despite a dense and painful therapeutic journey. Almost half of the patients are now adults. The recent development of new molecules targeting the cystic fibrosis transmembranous conductance regulator protein offers hope for a real leap forward in life expectancy.

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Mots clés : gène, mucoviscidose, parcours de soins, protéine, thérapeutique

Keywords : care pathway, cystic fibrosis, gene, protein, therapeutic


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Vol 58 - N° 343

P. 12-16 - janvier 2021 Retour au numéro
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