Le purpura thrombopénique immunologique (PTI) multiréfractaire se définit comme l’échec successif des deux agonistes du récepteur de la thrombopoïétine (ARTPO), du rituximab, de la splénectomie (ou contre-indication ou refus) et la nécessité de poursuivre un traitement. La démarche devant un PTI multiréfractaire doit être systématique et implique en premier lieu de reconsidérer le diagnostic. Les thrombopénies constitutionnelles, les hémopathies lymphoïdes et myélodysplasies sont les principales causes à évoquer. Le PTI multiréfractaire est souvent associé à un PTI secondaire avec des signes d’auto-immunité cliniques ou biologiques, une gammapathie monoclonale de signification indéterminée et une moindre réponse à la corticothérapie. La prise en charge thérapeutique est complexe et repose sur l’association de traitements. De nouvelles thérapeutiques sont en cours de développement.

Multirefractory immune thrombocytopenia (ITP) is defined by the absence of response to TPO receptor agonists, rituximab and splenectomy (or contraindicated or refused) and the need of treatment. The approach to multirefractory ITP must be systematic and firstly involves reconsidering the diagnosis. Inherited thrombocytopenia, lymphoid hemopathies and myelodysplastic syndrome are the main causes to be mentioned. Multirefractory ITP is often associated with secondary ITP with signs of clinical or biological autoimmunity, monoclonal gammopathy of undetermined significance and a poor response to corticosteroids. Therapeutic management is complex and is based on the combination of treatments. New treatments are being developed.