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Evolution of clotting factor concentrates prescriptions and impact of recommendations of prophylaxis in children with haemophilia - 29/01/21

Doi : 10.1016/j.therap.2020.06.014 
Florianne Bel a, Sandrine Meunier b, Anne Lienhart b, Alban Revy a, Valérie Chamouard a, b,
a Pharmacie, groupement hospitalier Est, Hospices civils de Lyon, 61, boulevard Pinel, 69500 Bron, France 
b Centre régional de traitement de l’hémophilie, groupement hospitalier Est, Hospices civils de Lyon, 69500 Bron, France 

Corresponding author at: Pharmacie, groupement hospitalier Est, Hospices civils de Lyon, 61, boulevard Pinel, 69500 Bron, France.Pharmacie, groupement hospitalier Est, Hospices civils de Lyon61, boulevard PinelBron69500France

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Summary

Prophylaxis treatment is considered as the reference approach for children with severe haemophilia A or B. However, no consensus about the best prophylaxis protocol has yet been identified in term of dosage and timing of infusions. Guidelines were drawn up in France in the early 2000s by an expert group. The objective of this 16-year study (2001 to 2016) was to describe the clotting factor concentrates (CFCs) use in haemophiac outpatients. This is a retrospective monocentric study. Pharmaceutical and clinical data were captured using medical records. Main outcome measures are CFCs use and clinical data in paediatrics. Eighty haemophiliacs A or B under 12 years old with a factor level less than 2% were included (74% of HA), from pharmaceutical outpatient data. Global use of CFCs followed the evolution of the patients’ number and regimen type introduced: increase of prophylaxis and decrease of on demand regimen. The average age at the prophylaxis introduction is significantly different according to the birth year. Prophylaxis introduction was made earlier with an increase of prophylactic regimen joined to an increase of CFCs use. The significant reduction of haemarthrosis in our cohort can be linked to a first infusion age and a prophylaxis introduction much earlier.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : Haemophilia, Paediatrics, Clotting factor concentrates, Prophylaxis treatment


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Vol 76 - N° 1

P. 23-29 - janvier 2021 Retour au numéro
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