Autologous stem cell transplantation in scleroderma - 10/03/21

Autogreffe de cellules souches hématopoïétiques en traitement de la sclérodermie systémique

Doi : 10.1016/j.lpm.2021.104065

Dominique Farge ^a,^b,⁎ , Nassim Ait Abdallah ^a, Zora Marjanovic ^c, Nicoletta Del Papa ^d
^a Assistance Publique–Hôpitaux de Paris, Saint-Louis Hospital, Internal Medicine (UF04), MATHEC, Centre of reference for rare systemic autoimmune diseases (FAI2R); Université de Paris, EA 3518, Paris, France
^b McGill university, department of medicine, Montreal, QC, Canada
^c Saint-Antoine hospital, department of haematology, Paris, France
^d Scleroderma clinic, Ospedale G. Pini, University of Milan, department of rheumatology, Milano, Italy

^⁎Corresponding author at: Assistance Publique–Hôpitaux de Paris, Saint-Louis Hospital, Autoimmune and Vascular Disease Unit, Internal Medicine (UF04), Centre of reference for rare systemic autoimmune diseases (FAI2R); Université de Paris, EA 3518, Paris, France.Assistance Publique–Hôpitaux de Paris, Saint-Louis Hospital, Autoimmune and Vascular Disease Unit, Internal Medicine (UF04), Centre of reference for rare systemic autoimmune diseases (FAI2R); Université de Paris, EA 3518ParisFrance

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Key points

Patients with severe rapidly progressive systemic sclerosis (SSc) have a poor prognosis.

Standard immunosuppressive therapies may have modest effects on stabilizing disease, but they fail to improve overall survival.

Hematopoietic stem cell transplant (HSCT) is the first treatment to induce disease-modifying therapeutic benefits in rapidly progressive SSc patients.

HSCT in rapidly progressive SSc can induce regression of fibrosis in skin and lung, and increase survival.

Initially, HSCT was associated with high treatment-related mortality rates.

Improvements in patient screening, a better understanding of the risks associated with different treatment regimens, and centre experience have improved the AHSCT safety profile for patients with scleroderma.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Plan

Introduction

Rationale for HSCT in SSc — resetting the immune response

Mobilisation procedure and harvesting hematopoietic stem cells

Clinical evidence for AHSCT in SSc – safety and efficacy

Mitigating risk of AHSCT complications

Patient selection in non-myeloablative SSc

Post-transplant complications

During hospitalisation for the HCT procedure

Early events and complications

Long-term toxicity

Improved quality of life in Ssc patients after AHSCT

Conclusion

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Vol 50 - N° 1

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