El hepatoblastoma es un tumor infrecuente del niño pequeño. Más del 90% de los casos se diagnostican en el niño menor de 5 años. Este tumor aparece en un hígado sano, en ausencia de cirrosis. Puede presentarse aislado o incluido en el marco de un síndrome de predisposición. Se sospecha rápidamente su diagnóstico ante la asociación de un tumor hepático y una concentración plasmática de alfa-feto-proteína elevada. Las pruebas de imagen permiten confirmar la localización intrahepática de la masa, descartar factores pronósticos locales, establecer la operabilidad del tumor e identificar localizaciones secundarias. La patología y los marcadores tisulares confirman el diagnóstico y permiten establecer criterios histológicos pronósticos. Se han identificado varias vías de señalización implicadas o no en el desarrollo del hígado, que permiten no sólo considerar nuevos objetivos terapéuticos, sino también establecer una clasificación de los hepatoblastomas. El tratamiento asocia quimioterapia con platinos y la exéresis quirúrgica del tumor, que en algunos casos puede requerir un trasplante hepático. El pronóstico de estos tumores es bueno, con una supervivencia global cercana al 80% a los 3 años, mayor en las formas de riesgo estándar que en las formas de alto riesgo caracterizadas por la presencia al menos de uno de los siguientes factores: presencia de metástasis, afectación difusa del hígado, concentración normal de alfa-feto-proteína, ruptura tumoral, invasión vascular o edad del niño superior o igual a 8 años. Sin embargo, la toxicidad auditiva del tratamiento con cisplatino sigue siendo un importante efecto secundario. Por lo tanto, el protocolo internacional de tratamiento PHITT (Pediatric Hepatic International Tumor Trial) recomienda una desescalada terapéutica en los tumores de bajo riesgo.