Mise en place d’une nouvelle thérapie génique en ophtalmologie : aspects réglementaires et organisationnels - 08/04/21

Implementation of a new gene therapy in ophthalmology: Regulatory and organizational issues

Doi : 10.1016/j.jfo.2020.10.014

A. Daruich ^a,^b, R. Boinet ^a, C. Falcou ^c, C. Cotteret ^d, A. Magassa ^d, J. Schlatter ^d, R. Escalup ^d, S. Cisternino ^d, S. Valleix ^b,^e, M.P. Robert ^a,^f, D. Bremond-Gignac ^a,^b,⁎
^a Service d’ophtalmologie, hôpital Necker-Enfants Malades, université de Paris, AP–HP, OPHTARA Center, 149, rue de Sèvres, Paris, France
^b Inserm, UMRS1138, équipe 17, centre de recherche des Cordeliers, 15, rue de l’École de Médecine, Paris, France
^c Bloc opératoire chirurgie ambulatoire, hôpital Necker-Enfants Malades, AP–HP, Paris, France
^d Pharmacie hospitalière, Hôpital Necker-Enfants Malades, AP–HP, Paris, France
^e Laboratoire de génétique moléculaire, hôpital Necker-Enfants Malades, université de Paris, AP–HP, Paris, France
^f Centre Borelli, UMR 9010, CNRS-SSA-ENS Paris Saclay-Université de Paris, Paris, France

^⁎Auteur correspondant.

Sous presse. Épreuves corrigées par l'auteur. Disponible en ligne depuis le Thursday 08 April 2021
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Résumé

Le voretigene neparvovec (VN) est la première thérapie génique en ophtalmologie indiquée chez des patients présentant une dystrophie rétinienne héréditaire liée à une mutation bi-allélique du gène RPE65. Sa récente autorisation européenne de mise sur le marché impose un cadre réglementaire et organisationnel strict pour son utilisation. Nous analysons ici les principales études ayant permis cette autorisation de mise sur le marché et décrivons les étapes nécessaires à déployer au niveau hospitalier pour une administration optimale chez le patient dans le cadre de la réglementation actuelle.

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Summary

Voretigene neparvovec (VN) is the first gene therapy in ophthalmology for patients with RPE65-mediated hereditary retinal dystrophy. It has recently obtained European market approval, which is subject to strict regulatory and organizational conditions for its use. Here, we analyze the main studies supporting the authorization of this new therapy and describe the necessary steps to take at a hospital level for optimal administration to patients following current regulations.

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Mots clés : Dystrophie rétinienne héréditaire, Amaurose congénitale de Leber, Rétinite pigmentaire, Gène RPE65, Thérapie génique, Vecteur Adénoviral, Voretigene neparvovec

Keywords : Hereditary retinal dystrophy, Leber's congenital amaurosis, Retinitis pigmentosa, RPE65 gene, Gene therapy, Adeno-associated viral vectors, Voretigene neparvovec