L’approvisionnement en plasminogène humain substitutif administré localement a été requis pour traiter un patient pédiatrique atteint de conjonctivite ligneuse par déficit congénital en plasminogène. En l’absence d’autorisation de mise sur le marché, ce médicament dérivé du sang est géré par une autorisation temporaire d’utilisation nominative, permettant les dispensations mensuelles via les rétrocessions hospitalières. Afin de garantir les aspects règlementaires et de bonne utilisation du médicament, deux ans d’échanges entre différents services hospitaliers et le laboratoire ont été nécessaires pour définir le circuit pharmaceutique dans notre hôpital et permettre au patient de bénéficier du traitement. Les principales difficultés résidaient dans le respect de la chaîne du froid du médicament stocké à température congelée et dans le conditionnement en flacons non prêts à l’emploi. Le transport depuis le laboratoire jusqu’au domicile en passant par la pharmacie hospitalière est effectué dans des conditionnements calibrés, assurant une température inférieure à −20°C pendant 72h. Les étapes de réception et de dispensation ont été regroupées dans un seul service pharmaceutique pour optimiser le temps de transport tout en assurant la sécurité et la traçabilité des lots du médicament. Chaque mois, une date est planifiée entre la pharmacie hospitalière, le laboratoire et la famille pour que la livraison et la dispensation s’effectuent le même jour. Le bon usage et la manipulation ont été expliqués à la famille. Cependant, la thermo-sensibilité du plasminogène humain rend les déplacements hors du domicile supérieurs à trois jours impossibles et l’auto-administration par l’enfant est inenvisageable du fait des difficultés de manipulation.

In order to treat a pediatric patient with ligneous conjunctivitis secondary to congenital plasminogen deficiency, a supply of topically administered replacement human plasminogen has been required. In the absence of market approval, this blood-derived drug is managed by a temporary authorisation for nominative use, allowing monthly hospital dispensations. To ensure regulatory compliance and proper use of the drug, it took two years of interactions between various hospital departments and the laboratory to define the pharmaceutical supply chain in our hospital and allow the patient to receive treatment. The main difficulties lie in respecting the cold chain of this drug stored frozen in the bottles not ready for use. Transportation from the laboratory to the patient's home via the hospital pharmacy is carried out in calibrated conditions, ensuring a temperature below −20°C for 72h. Reception and dispensing steps were combined into a single pharmaceutical service in order to optimise transport time while ensuring the safety and traceability of the drug lots. Each month, a date is scheduled between the hospital pharmacy, the laboratory and the family to ensure that delivery and dispensing take place on the same day. Appropriate use and handling are explained to the family. However, two issues remain to be addressed by the manufacturer to facilitate future use of human plasminogen: the thermostability problem, which does not allow stays away from home longer than three days, and self-administration by the child, which is unlikely to be feasible due to handling difficulties.