Les données de vie réelle sont de plus en plus reconnues comme une source d’information essentielle et complémentaire aux études cliniques et ont fait l’objet d’une attention croissante dans l’évaluation des technologies de la santé (ETS) au cours des dernières années. Cette recherche vise à décrire le rôle des études post-inscription (EPI) dans le processus d’ETS ainsi que leur évolution en France.

En 2019, la Haute Autorité de Santé (HAS) a rendu publique la liste des médicaments concernés par une EPI, comportant deux catégories : les médicaments avec une demande en cours et ceux avec un avis portant sur les résultats d’EPI. Tous les avis publiés avant avril 2020 ont été collectés. Une analyse quantitative a été menée à partir de la catégorie « objectifs de l’étude » ainsi qu’une analyse qualitative des commentaires émis par la commission de transparence. L’évolution de deux indicateurs a été analysée : le Service Médical Rendu (SMR) et l’Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR).

253 avis de la commission de la transparence ont été collectés. Parmi les études achevées, 5 ont été reclassées, donnant un total de 127 demandes en cours (concernant 120 médicaments) et 126 études achevées (concernant 121 médicaments). Les études ont été commissionnées entre 1997 et 2020. Les aires thérapeutiques les plus représentées pour les études achevées sont les maladies cardiovasculaires et la rhumatologie, tandis que pour les études en cours, il s’agit de l’oncologie et de l’endocrinologie. Comprendre les conditions de prescription ou d’utilisation des médicaments demeure l’objectif le plus important entre études achevées et en cours (>80 %). L’évaluation de l’efficacité et de la qualité de vie était un objectif pour 6 % des études terminées, contre 80 % et 23 % des études en cours respectivement. L’impact de morbi-mortalité était une préoccupation importante dans les études achevées (63 %) contrairement aux études en cours (1 seule étude). Il en va de même pour l’évaluation de l’impact sur le système de santé : c’était un objectif pour 29 % des études achevées mais seulement pour 2 % des études en cours. Des informations sur l’évolution du SMR et de l’ASMR ont pu être clairement identifiées dans respectivement 199 et 66 recommandations de la commission de la transparence. Dans la plupart des cas, le SMR et l’ASMR ont été maintenus. 12 % des réévaluations ont conduit à une modification du SMR, ce pourcentage s’élevant à 17 % pour l’ASMR. Dans la majorité des cas de modification, le SMR et l’ASMR ont été négativement impactés. L’amélioration de ces indicateurs n’a été enregistrée qu’une seule fois pour chacun d’entre eux. Dans seulement 2 des cas étudiés, le SMR et l’ASMR ont tous deux été modifiés. Lorsqu’ils étaient disponibles, les commentaires de la HAS sur les EPI ont été recueillis. Ainsi, la commission de la transparence souligne un besoin de données supplémentaires (dans 15 % des cas), des problèmes de représentativité (14 %) ou encore la nécessité de renforcer la méthodologie utilisée (13 %).

L’impact des études de données de vie réelle sur l’évolution du SMR et de l’ASMR reste incertain. Des problèmes méthodologiques ont été relevés dans les études passées. Le guide de la HAS sur l’évaluation en vie réelle des médicaments et des dispositifs médicaux (à paraître en 2021) pourrait permettre de mieux définir les standards attendus par les autorités de santé pour la collecte et l’analyse des données de vie réelle.