DFGe stable chez les patients atteints d’hyperoxalurie primitive de type 1 sous lumasiran, indépendamment de la fonction rénale au début du traitement - 13/09/21
, Sander F. Garrelfs 2, David J. Sas 3, John C. Lieske 4, Taylor Ngo 5, John M. Gansner 5, Tracy L. McGregor 5, Yaacov Frishberg 6Résumé |
Introduction |
L’HP1 est une maladie génétique rare caractérisée par une surproduction hépatique d’oxalate excrété par les reins, entraînant lithiases récurrentes et néphrocalcinose. La fonction rénale (FR) des patients HP1 décline généralement progressivement et parfois brutalement en cas d’infection, calculs obstructifs ou déshydratation. Une majorité de patients évolue vers une insuffisance rénale à l’âge adulte. Dans les essais cliniques, le lumasiran, ARNi thérapeutique indiqué pour traiter l’HP1 dans toutes les tranches d’âge, a entraîné des réductions de l’oxalate urinaire et plasmatique avec un profil de sécurité acceptable. Cette analyse évalue l’évolution de la FR des patients de ces essais.
Description |
Nous avons analysé la FR de 75 patients HP1, ≥12 mois, DFGe≥30mL/min/1,73m2, inclus dans 3 essais lumasiran (phase 2 extension et phases 3 ILLUMINATE-A, ILLUMINATE-B).
Méthodes |
Le DFGe a été calculé avec l’équation MDRD (adultes) ou Schwartz au chevet (enfants). L’effet du lumasiran a été évalué par sous-groupe selon le DFGe à l’inclusion : ≥90, <90, 60–90, 45–60 et 30–45mL/min/1,73m2.
Résultats |
Quarante-six patients des 75 disponibles pour l’analyse ont reçu lumasiran durant 12 mois. Le DFGe est resté stable dans tous les sous-groupes. Les patients avec DFGe≥90mL/min/1,73m2 (n=16) ont présenté une variation moyenne (IC95 %) à M12 de −1mL/min/1,73m2 (−8 ; 6). Chez les patients avec DFGe<90mL/min/1,73m2 (n=30), aucune variation n’a été observée [0 (−3 ; 3)]. L’analyse des sous-groupes avec insuffisance rénale montre des écarts de la variation moyenne en raison de petits échantillons. Pour les patients avec DFGe 60–90mL/min/1,73m2 (n=22), 45–60mL/min/1,73m2 (n=5) et 30–45mL/min/1,73m2 (n=3), la variation moyenne du DFGe à M12 était respectivement −2 (−5 ; 1), 3 (−8 ; 14) et 9 (7 ; 11) mL/min/1,73m2.
Conclusion |
Compte tenu du déclin progressif de la FR caractéristique de l’HP1, la stabilité du DFGe observée pendant 12 mois, indépendamment de la FR à l’inclusion, sous lumasiran est encourageante. La FR sera un paramètre surveillé pendant toute la durée des essais cliniques.
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Vol 17 - N° 5
P. 322-323 - septembre 2021 Retour au numéro
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