Le syndrome néphrotique nécessite l’administration de corticostéroïdes dans 60 % des cas pendant des périodes prolongées entraînant des effets indésirables graves. Le traitement par le myclophénolate mofétil (MMF) est utilisé comme épargneur cortisonique.

L’objectif de notre étude était de décrire l’efficacité du MMF dans la prise en charge du syndrome néphrotique corticodépendant de l’enfant, sa capacité à réduire voir arrêter la corticothérapie, et de souligner le rôle du monitorage du MPA dans la prévision des rechutes et l’ajustement des doses individuelles.

Étude rétrospective monocentrique de 30 enfants de janvier 2010 à décembre 2018. Ont été inclus les patients qui ont un syndrome néphrotique corticodépendant à haut seuil, un syndrome néphrotique à rechutes fréquentes ou ceux qui étaient atteints par une toxicité stéroïdienne suite à un traitement au long cours par les corticoïdes, traités par le MMF pendant une durée minimale d’un an et ayant un monitorage avec une valeur seuil de l’aire sous la courbe de MMF fixée à 30μg.h/ml.

Un arrêt de 93 % des corticostéroïdes a été observé après un an de traitement par le MMF. Une réduction de 66 % de la durée du traitement par corticoïdes a été constatée. La dose de corticostéroïdes a diminué de 40 %±31 % avec le MMF. Aucun patient n’a fait de rechute après un an de traitement. Seulement quatre patients ont fait une seule rechute pendant les six premiers mois du suivi. Aucun patient n’a fait de rechute les six mois suivants. La courbe ROC n’a pas fourni valeur seuil.

Le suivi du MMF a montré une excellente efficacité chez les enfants sans événements indésirables. Des études prospectives multicentriques sont souhaitables pour déterminer la valeur seuil de l’aire sous la courbe du MMF qui permettrait l’arrêt de la corticothérapie et diminuerait le nombre de rechutes.