L’épidermolyse bulleuse (EB) est un groupe de maladies rares et héréditaires affectant l’intégrité des tissus épithéliaux. L’étude prospective, randomisée, de phase 3, en double insu EASE (NCT03068780, Amryt Research limited) a comparé l’efficacité et l’innocuité d’Oleogel-S10 (triterpènes de bouleau) versus gel contrôle dans le traitement de l’EB.

Les patients atteints d’EB dystrophique récessive ou dominante (EBRD, EBDD) ou jonctionnelle (EBJ) avec une plaie cible d’épaisseur partielle (10–50cm², depuis 21jours à 9 mois) étaient éligibles. Le traitement était appliqué sur les plaies lors du changement de pansement (≤4jours). Le critère d’évaluation principal était la proportion de patients présentant une première fermeture complète de la plaie cible dans les 45jours. Les principaux critères d’évaluation secondaires comprenaient le temps de cicatrisation des plaies et la proportion de plaies cibles cicatrisées après 90jours de traitement, l’incidence et la gravité de l’infection des plaies, l’évolution du fardeau total des plaies corporelles (score d’activité cutanée EBDASI), l’évolution des démangeaisons (échelles Itch Man et Leuven Itch) et les événements indésirables.

Au total, 223 patients ont été inclus. Le critère d’évaluation principal a été atteint pour 41,3 % des patients traités avec Oleogel-S10 contre 28,9 % avec le gel contrôle (RR : 1,44 ; p=0,013). Dans le groupe EBRD (n=175), 44 % des patients sous Oleogel-S10 contre 26,2 % sous gel témoin ont atteint le critère d’évaluation principal (RR : 1,72 ; p=0,008). Les proportions de fermeture des plaies cibles dans les groupes EBDD et EBJ n’étaient pas significativement différentes, tout comme le temps de cicatrisation des plaies pendant la période de double aveugle de 90jours (test de log-rank, p=0,302). À J90, 50,5 % des patients traités par Oleogel-S10 ont cicatrisé contre 43,9 % des témoins (p=0,296). Une infection des plaies cibles est survenue chez 2 patients Oleogel-S10 et 5 contrôles. Le score d’activité cutané et le pourcentage de surface corporelle atteinte se sont plus améliorés dans le groupe Oleogel-S10 que le contrôle à J60 et J90. Les démangeaisons s’étaient qualitativement améliorées à la plupart des visites, sans différence cohérente entre les groupes. Les événements indésirables, en majorité légers ou modérés, étaient comparables dans les deux groupes.

Oleogel-S10 a démontré qu’il permettait une cicatrisation accélérée des plaies dans les sous-types graves d’EB dans le plus grand essai randomisé en double-aveugle jamais exécuté chez ces patients. Oleogel-S10 est un traitement potentiel sûr et bien toléré pour ces patients.