L’Eltrombopag (ELT) est indiqué chez les adultes présentant une aplasie médullaire (AM) acquise sévère réfractaire à un traitement immunosuppresseur et non éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques. À ce jour, les données cliniques sur l’utilisation de l’ELT sont limitées.

L’objectif est d’évaluer l’impact de l’utilisation de l’ELT en vie réelle en termes de survie, de bénéfice clinique (réponse complète et indépendance transfusionnelle), d’hospitalisation, de tolérance et d’évolution clonale.

Cette étude repose sur l’Observatoire français RIME sous l’égide du Centre de référence des aplasies médullaires. La population d’étude est constituée de tous les patients atteints d’AM traités par ELT en 2e ligne et plus, et inclus dans cet observatoire entre février 2017 et décembre 2019.

Un total de 93 patients atteints d’AM ont reçu l’ELT en 2^e ligne et plus (âge médian 54 ans et 58 % de femmes) et la plupart étaient inclus dans le centre APHP de Saint-Louis. Le suivi médian était de 37,2 mois à partir du diagnostic et 9,4 mois entre le diagnostic d’AM et l’initiation de l’ELT. Selon le score de Camitta, 46 % des patients présentaient une AM sévère au diagnostic et 25 % à l’initiation de l’ELT.

La plupart des patients ont arrêté l’ELT au moins une fois (82 %, n=76) et 76 % (n=71) définitivement. Parmi ces 71 patients, 65 % (n=46) ont arrêté pour cause d’échec thérapeutique et 14 % (n=10) en raison d’effets indésirables. Au cours du suivi, 18 % des patients (n=17) sont décédés principalement d’une infection ou d’une hémorragie. La survie médiane après l’initiation de l’ELT était de 74,4 mois et la probabilité de survie à 20 mois était d’environ 90 %. Parmi les 62 patients sous ELT en 2e ligne et plus pendant au moins 6 mois, 66 % (n=41) étaient répondeurs dont 42 % (n=26) ont eu une réponse complète (RC). La durée de réponse médiane est de 27,5 mois. Parmi les 79 patients ayant reçu une transfusion pendant l’étude, 59 % (n=47) ont atteint l’indépendance transfusionnelle (IT). Au total 63 % (n=59) ont présenté au moins un événement indésirable (EI) au cours du traitement. Les principaux EI étaient : infections, troubles hépatobiliaires, douleurs, asthénie et hémorragies. Enfin, 11 % des patients (n=10) ont eu une évolution clonale (syndrome myélodysplasique [n=9], leucémie myéloïde aiguë [n=1]).

Cette étude a évalué l’impact de l’utilisation de l’ELT en vie réelle chez les patients atteints d’une AM. Deux tiers des patients traités pendant au moins 6 mois étaient répondeurs à l’ELT. Deux ans après l’initiation de l’ELT, 42 % étaient en RC (incidence cumulative). Plus de 50 % des patients ont atteint l’IT. Une évolution clonale a été identifiée chez 11 % des patients, ce qui est comparable aux données de la littérature. Le profil de sécurité était similaire à celui observé dans les études cliniques sur l’ELT. Cette étude confirme le rapport bénéfice-risque positif de l’ELT chez ces patients.